Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento449231680abcontrollo83167250cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 680 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 250 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 449/680controllo: 83/250
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 74% e specificità 79%. La prevalenza della malattia è del 4%. Quanti risultati veri positivi TP ci si aspetta?

N = 10 000p = 4%Se = 74%Sp = 79%
TP =
3.Statistica descrittivaMedia
2025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 44, 36, 28, 18, 57, 27, 27.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è superiore a 120?

μ = 100σ = 20x = 120
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0LU = ?x̄₁ − x̄₂E90%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 100 telefoni, media 62,5 h, deviazione standard nota 12 h. Modello 2: 100 telefoni, media 77 h, deviazione standard nota 5 h. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 100x̄₁ = 62,5 hσ₁ = 12 hn₂ = 100x̄₂ = 77 hσ₂ = 5 h90%
limite superiore = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 16Lσ = ?s = 11,295%

I diametri di 16 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 11,2 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite superiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 15, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 6,262 e il 2,5% sopra 27,488.

n = 16s = 11,2 µmχ² = 6,262, 27,488
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,5p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 100; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 2,5. Un campione casuale di 25 osservazioni ha media 99,25. Verifica H₀: μ = 100 contro H₁: μ < 100. Trova il p-value p.

μ₀ = 100σ = 2,5n = 25x̄ = 99,25H₁: μ < μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −2,57602,576

Un campione di 16 misure ha media 205,6. La deviazione standard della popolazione è 8. Trova il limite inferiore L dell'intervallo di confidenza al 99 % per la media.

x̄ = 205,6σ = 8n = 1699%
L =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 4

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 449/680 = 0,6603
CER = 83/250 = 0,332

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,6603 − 0,332 = 0,3283
NNH = 1/0,3283 = 3,046 → 4

Risposta

NNH = 4

Circa un paziente trattato su 4 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: TP = 296

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,04 = 400
10 000 − 400 = 9600

Veri positivi

TP = 400·0,74 = 296

Risposta

TP = 296
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,06

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 237/7 = 33,86

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 10,14² + 2,143² + (−5,857)² + (−15,86)² + 23,14² + (−6,857)² + (−6,857)² = 1023

Deviazione standard

s = √(1023/6) = 13,06

Risposta

s = 13,06
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,1587

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1

Tavola della normale standard

Φ(1) = 0,8413
P = 1 − 0,8413 = 0,1587

Risposta

P = 0,1587
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = −12,36 h

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 62,5 − 77 = −14,5

Errore standard

SE = √(12²/100 + 5²/100) = 1,3

Margine di errore

E = 1,645·1,3 = 2,139

Intervallo

−14,5 ± 2,139 → [−16,64, −12,36]

Risposta

limite superiore = −12,36 h

L’intervallo non contiene 0, quindi le medie differiscono in modo significativo.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 17,33 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 15·11,2² = 1882

Limiti per σ²

1882/27,488 = 68,45
1882/6,262 = 300,5

Limite per σ

σ = √300,5 = 17,33 µm

Risposta

σ = 17,33 µm

Intervallo al 95% per σ: [8,274, 17,33] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,06681

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 2,5/√25 = 0,5
z = (99,25 − 100)/0,5 = −1,5

Area della coda

Φ(1,5) = 0,9332
1 − Φ(1,5) = 0,0668

p-value

p = 0,06681

Risposta

p = 0,06681

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: L = 200,4

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 2,576·8/√16 = 5,152

Limite dell'intervallo

L = 205,6 − 5,152 = 200,4

Risposta

L = 200,4

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