Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento31699730abcontrollo36484520cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 730 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 520 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 31/730controllo: 36/520
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER26%EER?RRR 19%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 19% in termini relativi (RRR = 19%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 26% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 19%CER = 26%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
202530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 37, 20, 45, 26, 23.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 8. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 74,8?

μ = 70σ = 8x = 74,8
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 7,995%, n = 50x̄E₂ = ?90%, n = 100

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 50 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 7,9. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 90% basato su 100 osservazioni?

95%n₁ = 50E₁ = 7,990%n₂ = 100
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p = 0,5, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0399%

Non si sa nulla in anticipo sulla proporzione di prodotti difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 99% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,03?

p = 0,5E = 0,0399%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,04p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 500; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 15. Un campione casuale di 25 osservazioni ha media 496,88. Verifica H₀: μ = 500 contro H₁: μ < 500. Trova il p-value p.

μ₀ = 500σ = 15n = 25x̄ = 496,88H₁: μ < μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 2α = 0,05βσ = 11, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 2 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 11. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 90%δ = 2σ = 11zα = 1,645zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 2,7 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 31/730 = 0,04247
CER = 36/520 = 0,06923

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,06923 − 0,04247 = 0,02677 ≈ 2,7%

Risposta

ARR = 2,7%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 21

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,26·0,19 = 0,0494

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0494 = 20,24 → 21

Risposta

NNT = 21

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 10,47

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 151/5 = 30,2

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 6,8² + (−10,2)² + 14,8² + (−4,2)² + (−7,2)² = 438,8

Deviazione standard

s = √(438,8/4) = 10,47

Risposta

s = 10,47
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,7257

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 0,6

Tavola della normale standard

Φ(0,6) = 0,7257
P = 0,7257

Risposta

P = 0,7257
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 4,688

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,645/1,96)·√(50/100) = 0,5935

Nuovo margine

E₂ = 7,9·0,5935 = 4,688

Risposta

E₂ = 4,688
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 1844

Confidence interval for a proportion: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), where p̂ = x/n. To reach a margin E you need n ≥ z²·p(1 − p)/E², rounded up; without a prior estimate use p = 0,5, which gives the largest n.

Ricava n

n = 2,576²·0,5·0,5/0,03² = 1843

Arrotonda per eccesso

n = 1844

Risposta

n = 1844
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,1492

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 15/√25 = 3
z = (496,88 − 500)/3 = −1,04

Area della coda

Φ(1,04) = 0,8508
1 − Φ(1,04) = 0,1492

p-value

p = 0,1492

Risposta

p = 0,1492

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 260

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,282)·11/2)² = 259,2

Arrotonda per eccesso

n = 260

Risposta

n = 260

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