Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento125515640abcontrollo260670930cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 640 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 930 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 125/640controllo: 260/930
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo10%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 10% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 2,35. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 10%RR = 2,35
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 48, 41, 15, 34, 42, 49.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 25. Trova il punteggio z z di un voto pari a 487,5.

μ = 500σ = 25x = 487,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 3,495%, n = 25x̄E₂ = ?90%, n = 25

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 25 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 3,4. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 90% calcolato dagli stessi dati?

95%n₁ = 25E₁ = 3,490%
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 37, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 590%

La deviazione standard della popolazione è 37. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 5?

σ = 37E = 590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,98401,984

Un campione di 100 studenti ha un punteggio medio di 50,6 e una deviazione standard campionaria di 5. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 50,6s = 5n = 100
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −2,57602,576

Un campione di 16 misure ha media 107,5. La deviazione standard della popolazione è 12. Trova il limite inferiore L dell'intervallo di confidenza al 99 % per la media.

x̄ = 107,5σ = 12n = 1699%
L =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 12

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 125/640 = 0,1953
CER = 260/930 = 0,2796

Numero necessario da trattare

ARR = 0,2796 − 0,1953 = 0,08426
NNT = 1/0,08426 = 11,87 → 12

Risposta

NNT = 12

Trattare 12 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 8

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,1·2,35 = 0,235

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,235 − 0,1 = 0,135

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,135 = 7,407 → 8

Risposta

NNH = 8
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 12,58

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 229/6 = 38,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 9,833² + 2,833² + (−23,17)² + (−4,167)² + 3,833² + 10,83² = 790,8

Deviazione standard

s = √(790,8/5) = 12,58

Risposta

s = 12,58
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (487,5 − 500)/25 = −0,5

Risposta

z = −0,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 2,854

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,645/1,96)·√(25/25) = 0,8393

Nuovo margine

E₂ = 3,4·0,8393 = 2,854

Risposta

E₂ = 2,854
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 149

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·37/5)² = 148,2

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 149

Risposta

n = 149
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,2

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 5/√100 = 5/10 = 0,5

Statistica test

t = (50,6 − 50)/0,5 = 1,2

Risposta

t = 1,2
t0,025; df = 99 = 1,984

|t| < 1.984, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: L = 99,77

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 2,576·12/√16 = 7,728

Limite dell'intervallo

L = 107,5 − 7,728 = 99,77

Risposta

L = 99,77

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