Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni16000,524103nuovi casi46

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 46 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

600 × 0,5 anni410 × 3 anni46 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 80% e specificità 80%. La prevalenza della malattia è del 3%. Quanti risultati veri positivi TP ci si aspetta?

N = 10 000p = 3%Se = 80%Sp = 80%
TP =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 51, 11, 24, 55, 11.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 8. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 166?

μ = 170σ = 8x = 166
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 25, s = 10,5L = ?Ux̄ = 49,5E99%

Un campione di 25 elementi ha media 49,5 e deviazione standard s = 10,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 25x̄ = 49,5s = 10,599%t(24) = 2,797
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 4, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 190%

La deviazione standard della popolazione è 4. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 4E = 190%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 499 e una deviazione standard campionaria di 4. Trova la statistica test t per H₀: μ = 500.

μ₀ = 500x̄ = 499s = 4n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 105 pazienti su 150 con il trattamento A guariscono, e 81 su 100 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 105n₁ = 150x₂ = 81n₂ = 100
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 30,1 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 600·0,5 + 410·3 = 1530

Tasso di incidenza

IR = 46/1530·1000 = 30,1 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 30,1 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: TP = 240

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,03 = 300
10 000 − 300 = 9700

Veri positivi

TP = 300·0,8 = 240

Risposta

TP = 240
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 21,35

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 152/5 = 30,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 20,6² + (−19,4)² + (−6,4)² + 24,6² + (−19,4)² = 1823

Deviazione standard

s = √(1823/4) = 21,35

Risposta

s = 21,35
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,3085

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,5

Tavola della normale standard

Φ(−0,5) = 0,3085
P = 0,3085

Risposta

P = 0,3085
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 43,63

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 24, t = 2,797

Margine di errore

E = 2,797·10,5/√25 = 5,874

Intervallo

49,5 ± 5,874 → [43,63, 55,37]

Risposta

limite inferiore = 43,63
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 44

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·4/1)² = 43,3

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 44

Risposta

n = 44
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −1,75

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 4/√49 = 4/7 = 0,5714

Statistica test

t = (499 − 500)/0,5714 = −1,75

Risposta

t = −1,75
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| < 2.011, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,952

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 105/150 = 0,7
p̂₂ = 81/100 = 0,81
p̂ = 186/250 = 0,744

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,744·0,256·(1/150 + 1/100)) = 0,05634

Statistica test

z = (0,7 − 0,81)/0,05634 = −1,952

Risposta

z = −1,952

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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