Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva249166415abnegativa3114941525cdtotale28016601940

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza negativo LR−. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 249b = 166c = 31d = 1494
LR− =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER9%EER?RRR 10%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 10% in termini relativi (RRR = 10%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 9% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 10%CER = 9%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
25303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 25, 23, 55, 58, 23, 27.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 20. Trova il punteggio z z di un voto pari a 112.

μ = 100σ = 20x = 112
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 4,490%, n = 36x̄E₂ = ?95%, n = 36

Un intervallo di confidenza al 90% per una media, basato su 36 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 4,4. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 95% calcolato dagli stessi dati?

90%n₁ = 36E₁ = 4,495%
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 3, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 199%

La deviazione standard della popolazione è 3. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 3E = 199%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,13102,131

Un campione di 16 studenti ha un punteggio medio di 117,3 e una deviazione standard campionaria di 12. Trova la statistica test t per H₀: μ = 120.

μ₀ = 120x̄ = 117,3s = 12n = 16
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 50 contro H₁: μ > 50 viene eseguito con α = 0,01 su un campione di 25; la deviazione standard è nota e vale 2,5. In realtà la media è 52. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 50μ = 52σ = 2,5n = 25α = 0,01
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR− = 0,12

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 249/280 = 0,8893
Sp = 1494/1660 = 0,9

Rapporto di verosimiglianza negativo

LR− = (1 − 0,8893)/0,9 = 0,123 ≈ 0,12

Risposta

LR− = 0,12
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 112

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,09·0,1 = 0,009

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,009 = 111,1 → 112

Risposta

NNT = 112

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 16,62

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 211/6 = 35,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−10,17)² + (−12,17)² + 19,83² + 22,83² + (−12,17)² + (−8,167)² = 1381

Deviazione standard

s = √(1381/5) = 16,62

Risposta

s = 16,62
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (112 − 100)/20 = 0,6

Risposta

z = 0,6
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 5,243

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,96/1,645)·√(36/36) = 1,191

Nuovo margine

E₂ = 4,4·1,191 = 5,243

Risposta

E₂ = 5,243
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 60

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·3/1)² = 59,72

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 60

Risposta

n = 60
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −0,9

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 12/√16 = 12/4 = 3

Statistica test

t = (117,3 − 120)/3 = −0,9

Risposta

t = −0,9
t0,025; df = 15 = 2,131

|t| < 2.131, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 95,29 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 2,5/√25 = 0,5
x̄c = 50 + 2,326·0,5 = 51,16

z sotto la media vera

z = (51,16 − 52)/0,5 = −1,674

Potenza

potenza = P(Z > −1,674) = 95,29%
1 − β = 95,29%

Risposta

1 − β = 95,29%

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