Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento44236280abcontrollo5991150cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 280 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 150 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione relativa del rischio RRR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 44/280controllo: 59/150
RRR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo19%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 19% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 1,27. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 19%RR = 1,27
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
25303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 21, 55, 31, 32, 46.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 5. Trova il punteggio z z di un voto pari a 107,5.

μ = 100σ = 5x = 107,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 15, s = 18L = ?Ux̄ = 65E99%

Un campione di 15 elementi ha media 65 e deviazione standard s = 18. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 15x̄ = 65s = 1899%t(14) = 2,977
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p = 0,5, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0590%

Non si sa nulla in anticipo sulla proporzione di prodotti difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 90% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,05?

p = 0,5E = 0,0590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 80 pezzi ha lunghezza media 141,5 mm, e la deviazione standard nota della linea è 6 mm. Linea 2: un campione di 40 pezzi ha media 137,1 mm, deviazione standard nota 15 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 80x̄₁ = 141,5 mmσ₁ = 6 mmn₂ = 40x̄₂ = 137,1 mmσ₂ = 15 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 10, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 299%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 99 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 2? La deviazione standard è 10. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 10E = 299%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RRR = 60 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 44/280 = 0,1571
CER = 59/150 = 0,3933

Riduzione relativa del rischio

ARR = 0,3933 − 0,1571 = 0,2362
RRR = 0,2362/0,3933 = 0,6005 ≈ 60%

Risposta

RRR = 60%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 20

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,19·1,27 = 0,2413

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,2413 − 0,19 = 0,0513

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,0513 = 19,49 → 20

Risposta

NNH = 20
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,44

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 185/5 = 37

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−16)² + 18² + (−6)² + (−5)² + 9² = 722

Deviazione standard

s = √(722/4) = 13,44

Risposta

s = 13,44
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (107,5 − 100)/5 = 1,5

Risposta

z = 1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 51,16

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 14, t = 2,977

Margine di errore

E = 2,977·18/√15 = 13,84

Intervallo

65 ± 13,84 → [51,16, 78,84]

Risposta

limite inferiore = 51,16
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 271

Confidence interval for a proportion: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), where p̂ = x/n. To reach a margin E you need n ≥ z²·p(1 − p)/E², rounded up; without a prior estimate use p = 0,5, which gives the largest n.

Ricava n

n = 1,645²·0,5·0,5/0,05² = 270,6

Arrotonda per eccesso

n = 271

Risposta

n = 271
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 1,785

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(6²/80 + 15²/40) = √6,075 = 2,465

Statistica test

z = (141,5 − 137,1)/2,465 = 1,785

Risposta

z = 1,785

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 166

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (2,576·10/2)² = 165,9

Arrotonda per eccesso

n = 166

Risposta

n = 166

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