Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento8991180abcontrollo118192310cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 180 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 310 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 89/180controllo: 118/310
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test10%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 10% per una malattia. Un test con sensibilità del 93% e specificità del 79% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 10%Se = 93%Sp = 79%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
1520253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 54, 43, 25, 14, 46, 19, 18.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 5. Trova il punteggio z z di un voto pari a 106,3.

μ = 100σ = 5x = 106,3
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 15, sd​ = 5,60LUd̄ = 2,1E = ?95%

La pressione arteriosa di 15 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 2,1 e deviazione standard 5,6. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per la differenza media.

n = 15d̄ = 2,1sd = 5,695%t(14) = 2,145
E = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(29) = 2,7560LUx̄₁ − x̄₂E = ?99%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 9 parcelle, resa media 61,5 kg, deviazione standard 6,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 22 parcelle, media 68,5 kg, deviazione standard 5,5 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 99% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 9x̄₁ = 61,5s₁ = 6,5n₂ = 22x̄₂ = 68,5s₂ = 5,599%t(29) = 2,756
E = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,0932,093t = ?df = 19

20 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è −1,8 e la deviazione standard delle differenze è 2,3. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 20d̄ = −1,8sd = 2,3
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 500 contro H₁: μ < 500 viene eseguito con α = 0.10 su un campione di 64; la deviazione standard è nota e vale 20. In realtà la media è 495.5. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 500μ = 495,5σ = 20n = 64α = 0,10
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 9

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 89/180 = 0,4944
CER = 118/310 = 0,3806

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,4944 − 0,3806 = 0,1138
NNH = 1/0,1138 = 8,787 → 9

Risposta

NNH = 9

Circa un paziente trattato su 9 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 33 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,93/(1 − 0,79) = 4,429

Odds pre-test

0,1/(1 − 0,1) = 0,1111

Odds post-test

0,1111·4,429 = 0,4921

Probabilità post-test

p′ = 0,4921/(1 + 0,4921) = 0,3298 ≈ 33%

Risposta

p′ = 33%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 16

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 219/7 = 31,29

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 22,71² + 11,71² + (−6,286)² + (−17,29)² + 14,71² + (−12,29)² + (−13,29)² = 1535

Deviazione standard

s = √(1535/6) = 16

Risposta

s = 16
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,25

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (106,3 − 100)/5 = 1,25

Risposta

z = 1,25
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 3,101 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 14, t = 2,145

Margine di errore

E = 2,145·5,6/√15 = 3,101

Risposta

E = 3,101 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 6,317 kg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (8·6,5² + 21·5,5²)/29 = 33,56
sp = 5,793

Margine di errore

E = 2,756·5,793·√(1/9 + 1/22) = 6,317

Risposta

E = 6,317 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −3,5

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard della differenza media

SE = 2,3/√20 = 0,5143

Statistica test

t = −1,8/0,5143 = −3,5

Risposta

t = −3,5

Con df = 19, il valore critico bilaterale al 5% è 2,093; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 69,78 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 20/√64 = 2,5
x̄c = 500 − 1,282·2,5 = 496,8

z sotto la media vera

z = (496,8 − 495,5)/2,5 = 0,518

Potenza

potenza = P(Z < 0.518) = 69.78%
1 − β = 69,78%

Risposta

1 − β = 69,78%

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