Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni15022601nuovi casi8

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 8 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

50 × 2 anni60 × 1 anno8 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo26%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 26% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 1,45. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 26%RR = 1,45
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 41, 13, 12, 58, 17, 17, 13.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 75. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 575?

μ = 500σ = 75x = 575
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 8, sd​ = 2,70L = ?Ud̄ = 8,1E99%

La pressione arteriosa di 8 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 8,1 e deviazione standard 2,7. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 8d̄ = 8,1sd = 2,799%t(7) = 3,499
limite inferiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(24) = 2,0640L = ?Ux̄₁ − x̄₂E95%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 17 parcelle, resa media 65 kg, deviazione standard 5 kg. Gruppo di parcelle 2: 9 parcelle, media 74 kg, deviazione standard 2,5 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 17x̄₁ = 65s₁ = 5n₂ = 9x̄₂ = 74s₂ = 2,595%t(24) = 2,064
limite inferiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 30 pezzi ha lunghezza media 61,5 mm, e la deviazione standard nota della linea è 7 mm. Linea 2: un campione di 30 pezzi ha media 50,8 mm, deviazione standard nota 17 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 30x̄₁ = 61,5 mmσ₁ = 7 mmn₂ = 30x̄₂ = 50,8 mmσ₂ = 17 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 200 contro H₁: μ < 200 viene eseguito con α = 0.05 su un campione di 36; la deviazione standard è nota e vale 18. In realtà la media è 192.8. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 200μ = 192,8σ = 18n = 36α = 0,05
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 50 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 50·2 + 60·1 = 160

Tasso di incidenza

IR = 8/160·1000 = 50 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 50 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 9

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,26·1,45 = 0,377

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,377 − 0,26 = 0,117

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,117 = 8,547 → 9

Risposta

NNH = 9
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 17,92

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 171/7 = 24,43

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 16,57² + (−11,43)² + (−12,43)² + 33,57² + (−7,429)² + (−7,429)² + (−11,43)² = 1928

Deviazione standard

s = √(1928/6) = 17,92

Risposta

s = 17,92
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8413

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1

Tavola della normale standard

Φ(1) = 0,8413
P = 0,8413

Risposta

P = 0,8413
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 4,76 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 7, t = 3,499

Margine di errore

E = 3,499·2,7/√8 = 3,34

Intervallo

8,1 ± 3,34 → [4,76, 11,44]

Risposta

limite inferiore = 4,76 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −12,68 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (16·5² + 8·2,5²)/24 = 18,75
sp = 4,33

Margine di errore

E = 2,064·4,33·√(1/17 + 1/9) = 3,684

Intervallo

−9 ± 3,684 → [−12,68, −5,316]

Risposta

limite inferiore = −12,68 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 3,188

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(7²/30 + 17²/30) = √11,27 = 3,357

Statistica test

z = (61,5 − 50,8)/3,357 = 3,188

Risposta

z = 3,188

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 22,51 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 18/√36 = 3
x̄c = 200 − 1,645·3 = 195,1

z sotto la media vera

z = (195,1 − 192,8)/3 = 0,755

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z < 0.755) = 77.49%
β = 100% − 77,49% = 22,51%

Risposta

β = 22,51%

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