Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento49291340abcontrollo97173270cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 340 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 270 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 49/340controllo: 97/270
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 72% e specificità 79%. La prevalenza della malattia è del 26%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 26%Se = 72%Sp = 79%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
20253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 54, 31, 20, 51, 33, 29, 20.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 15. Trova il punteggio z z di un voto pari a 158.

μ = 170σ = 15x = 158
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 3,395%, n = 100x̄E₂ = ?90%, n = 200

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 100 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 3,3. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 90% basato su 200 osservazioni?

95%n₁ = 100E₁ = 3,390%n₂ = 200
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 6, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 0,595%

La deviazione standard della popolazione è 6. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 0,5?

σ = 6E = 0,595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,0452,045t = ?df = 29

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 22 studenti, punteggio medio 77, deviazione standard 4,5. Gruppo 2: 9 studenti, punteggio medio 78,5, deviazione standard 5. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 22x̄₁ = 77s₁ = 4,5n₂ = 9x̄₂ = 78,5s₂ = 5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 12, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 299%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 99 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 2? La deviazione standard è 12. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 12E = 299%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 49/340 = 0,1441
CER = 97/270 = 0,3593

Numero necessario da trattare

ARR = 0,3593 − 0,1441 = 0,2151
NNT = 1/0,2151 = 4,648 → 5

Risposta

NNT = 5

Trattare 5 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 3426

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,26 = 2600
10 000 − 2600 = 7400

Tutti i risultati positivi

TP = 2600·0,72 = 1872
FP = 7400·0,21 = 1554
n₊ = 1872 + 1554 = 3426

Risposta

n₊ = 3426

Dei 3426 positivi solo 1872 hanno la malattia (VPP 54,6%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,64

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 238/7 = 34

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 20² + (−3)² + (−14)² + 17² + (−1)² + (−5)² + (−14)² = 1116

Deviazione standard

s = √(1116/6) = 13,64

Risposta

s = 13,64
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,8

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (158 − 170)/15 = −0,8

Risposta

z = −0,8
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 1,958

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,645/1,96)·√(100/200) = 0,5935

Nuovo margine

E₂ = 3,3·0,5935 = 1,958

Risposta

E₂ = 1,958
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 554

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·6/0,5)² = 553,2

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 554

Risposta

n = 554
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −0,8164

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (21·4,5² + 8·5²)/29 = 21,56
sp = 4,643

Errore standard

SE = 4,643·√(1/22 + 1/9) = 1,837

Statistica test

t = (77 − 78,5)/1,837 = −0,8164

Risposta

t = −0,8164

Con df = 29, il valore critico bilaterale al 5% è 2,045; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 239

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (2,576·12/2)² = 238,9

Arrotonda per eccesso

n = 239

Risposta

n = 239

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