Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
Se60%Sp92%LR− = ?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test ha una sensibilità del 60% e una specificità del 92%. Trova il rapporto di verosimiglianza negativo LR−. Arrotonda a due cifre decimali.

Se = 60%Sp = 92%
LR− =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)1%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 73% e una specificità del 93%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 1%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 73%Sp = 93%p = 1%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
1520253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 36, 53, 24, 12, 53, 32, 42.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 15. Quale proporzione P dei valori è superiore a 92,5?

μ = 100σ = 15x = 92,5
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 13, s = 20LU = ?x̄ = 99E95%

Un campione di 13 elementi ha media 99 e deviazione standard s = 20. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 13x̄ = 99s = 2095%t(12) = 2,179
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 34, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 1,599%

La deviazione standard della popolazione è 34. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1,5?

σ = 34E = 1,599%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,0302,03

Un campione di 36 studenti ha un punteggio medio di 42,25 e una deviazione standard campionaria di 15. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 42,25s = 15n = 36
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 165 pazienti su 300 con il trattamento A guariscono, e 52 su 120 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 165n₁ = 300x₂ = 52n₂ = 120
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR− = 0,43

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Rapporto di verosimiglianza negativo

LR− = (1 − 0,6)/0,92 = 0,4348 ≈ 0,43

Risposta

LR− = 0,43
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 9,5 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,73·0,01 = 0,0073
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,07·0,99 = 0,0693

Valore predittivo positivo

PPV = 0,0073/(0,0073 + 0,0693) = 0,0953 ≈ 9,5%

Risposta

PPV = 9,5%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 252/7 = 36

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 0² + 17² + (−12)² + (−24)² + 17² + (−4)² + 6² = 1350

Deviazione standard

s = √(1350/6) = 15

Risposta

s = 15
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,6915

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,5

Tavola della normale standard

Φ(−0,5) = 0,3085
P = 1 − 0,3085 = 0,6915

Risposta

P = 0,6915
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 111,1

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 12, t = 2,179

Margine di errore

E = 2,179·20/√13 = 12,09

Intervallo

99 ± 12,09 → [86,91, 111,1]

Risposta

limite superiore = 111,1
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 3410

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·34/1,5)² = 3409

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 3410

Risposta

n = 3410
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −3,1

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 15/√36 = 15/6 = 2,5

Statistica test

t = (42,25 − 50)/2,5 = −3,1

Risposta

t = −3,1
t0,025; df = 35 = 2,03

|t| > 2,03, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 2,161

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 165/300 = 0,55
p̂₂ = 52/120 = 0,4333
p̂ = 217/420 = 0,5167

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,5167·0,4833·(1/300 + 1/120)) = 0,05398

Statistica test

z = (0,55 − 0,4333)/0,05398 = 2,161

Risposta

z = 2,161

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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