Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni11802,521001,533200,5nuovi casi27

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 27 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

180 × 2,5 anni100 × 1,5 anni320 × 0,5 anni27 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 79% e specificità 83%. La prevalenza della malattia è del 7%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 7%Se = 79%Sp = 83%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
10152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 45, 28, 10, 13, 34, 19, 59.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 5. Quale proporzione P dei valori è superiore a 110?

μ = 100σ = 5x = 110
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0LUx̄₁ − x̄₂E = ?99%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 50 telefoni, media 87 h, deviazione standard nota 15 h. Modello 2: 40 telefoni, media 82 h, deviazione standard nota 12 h. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 99% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 50x̄₁ = 87 hσ₁ = 15 hn₂ = 40x̄₂ = 82 hσ₂ = 12 h99%
E = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 30σ = ?Us = 1,695%

I diametri di 30 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 1,6 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite inferiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 29, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 16,047 e il 2,5% sopra 45,722.

n = 30s = 1,6 µmχ² = 16,047, 45,722
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 30 pezzi ha lunghezza media 113 mm, e la deviazione standard nota della linea è 4 mm. Linea 2: un campione di 60 pezzi ha media 118,3 mm, deviazione standard nota 16 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 30x̄₁ = 113 mmσ₁ = 4 mmn₂ = 60x̄₂ = 118,3 mmσ₂ = 16 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −1,9601,96

Un campione di 64 misure ha media 74,5. La deviazione standard della popolazione è 5. Trova il limite inferiore L dell'intervallo di confidenza al 95 % per la media.

x̄ = 74,5σ = 5n = 6495%
L =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 35,5 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 180·2,5 + 100·1,5 + 320·0,5 = 760

Tasso di incidenza

IR = 27/760·1000 = 35,5 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 35,5 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 2134

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,07 = 700
10 000 − 700 = 9300

Tutti i risultati positivi

TP = 700·0,79 = 553
FP = 9300·0,17 = 1581
n₊ = 553 + 1581 = 2134

Risposta

n₊ = 2134

Dei 2134 positivi solo 553 hanno la malattia (VPP 25,9%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 17,77

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 208/7 = 29,71

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 15,29² + (−1,714)² + (−19,71)² + (−16,71)² + 4,286² + (−10,71)² + 29,29² = 1895

Deviazione standard

s = √(1895/6) = 17,77

Risposta

s = 17,77
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,02275

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 2

Tavola della normale standard

Φ(2) = 0,9772
P = 1 − 0,9772 = 0,02275

Risposta

P = 0,02275
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 7,331 h

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 87 − 82 = 5

Errore standard

SE = √(15²/50 + 12²/40) = 2,846

Margine di errore

E = 2,576·2,846 = 7,331

Risposta

E = 7,331 h

L’intervallo contiene 0, quindi i dati non mostrano una differenza significativa.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 1,274 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 29·1,6² = 74,24

Limiti per σ²

74,24/45,722 = 1,624
74,24/16,047 = 4,626

Limite per σ

σ = √1,624 = 1,274 µm

Risposta

σ = 1,274 µm

Intervallo al 95% per σ: [1,274, 2,151] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −2,419

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(4²/30 + 16²/60) = √4,8 = 2,191

Statistica test

z = (113 − 118,3)/2,191 = −2,419

Risposta

z = −2,419

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: L = 73,28

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 1,96·5/√64 = 1,225

Limite dell'intervallo

L = 74,5 − 1,225 = 73,28

Risposta

L = 73,28

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