Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casicontrolliesposti1374abnon esposti257596cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Uno studio caso-controllo confronta 270 pazienti con una malattia (casi) e 670 persone senza di essa (controlli). La tabella mostra quanti in ciascun gruppo sono stati esposti a un fattore di rischio. Trova l’odds ratio OR per l’esposizione. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 13b = 74c = 257d = 596
OR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER21%EER?RRR 43%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 43% in termini relativi (RRR = 43%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 21% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 43%CER = 21%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 26, 57, 13, 60, 54.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è superiore a 38?

μ = 50σ = 10x = 38
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 11,290%, n = 64x̄E₂ = ?90%, n = 576

Un intervallo di confidenza al 90% per una media, basato su 64 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 11,2. Qual è il margine di errore E₂ se lo stesso studio usa invece 576 osservazioni?

90%n₁ = 64E₁ = 11,2n₂ = 576
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 26, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,595%

La deviazione standard della popolazione è 26. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 26E = 2,595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,98401,984

Un campione di 100 studenti ha un punteggio medio di 97,92 e una deviazione standard campionaria di 8. Trova la statistica test t per H₀: μ = 100.

μ₀ = 100x̄ = 97,92s = 8n = 100
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 20, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 1,595%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 95 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 1,5? La deviazione standard è 20. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 20E = 1,595%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: OR = 0,41

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Odds di esposizione

casi: 13/257 = 0,05058
controlli: 74/596 = 0,1242

Odds ratio

OR = (13·596)/(74·257) = 0,4074 ≈ 0,41

Risposta

OR = 0,41

OR inferiore a 1: l’esposizione è meno comune tra i casi, il che suggerisce un effetto protettivo.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 12

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,21·0,43 = 0,0903

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0903 = 11,07 → 12

Risposta

NNT = 12

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 21,15

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 210/5 = 42

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−16)² + 15² + (−29)² + 18² + 12² = 1790

Deviazione standard

s = √(1790/4) = 21,15

Risposta

s = 21,15
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8849

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1,2

Tavola della normale standard

Φ(−1,2) = 0,1151
P = 1 − 0,1151 = 0,8849

Risposta

P = 0,8849
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 3,733

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,645/1,645)·√(64/576) = 0,3333

Nuovo margine

E₂ = 11,2·0,3333 = 3,733

Risposta

E₂ = 3,733
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 416

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·26/2,5)² = 415,5

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 416

Risposta

n = 416
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −2,6

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 8/√100 = 8/10 = 0,8

Statistica test

t = (97,92 − 100)/0,8 = −2,6

Risposta

t = −2,6
t0,025; df = 99 = 1,984

|t| > 1,984, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 683

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (1,96·20/1,5)² = 683

Arrotonda per eccesso

n = 683

Risposta

n = 683

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