Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni1700,521800,5nuovi casi5

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 5 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

70 × 0,5 anni180 × 0,5 anni5 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 97% e specificità 82%. La prevalenza della malattia è del 29%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 29%Se = 97%Sp = 82%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
202224262830323436

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 33, 36, 31, 24, 20.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 75. Trova il punteggio z z di un voto pari a 612,5.

μ = 500σ = 75x = 612,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 20, sd​ = 4,30L = ?Ud̄ = 3,2E99%

La pressione arteriosa di 20 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 3,2 e deviazione standard 4,3. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 20d̄ = 3,2sd = 4,399%t(19) = 2,861
limite inferiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 8, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 299%

La deviazione standard della popolazione è 8. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2?

σ = 8E = 299%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 74 e una deviazione standard campionaria di 5. Trova la statistica test t per H₀: μ = 75.

μ₀ = 75x̄ = 74s = 5n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 4α = 0,01βσ = 29, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 4 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 29. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 90%δ = 4σ = 29zα = 2,326zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 40 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 70·0,5 + 180·0,5 = 125

Tasso di incidenza

IR = 5/125·1000 = 40 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 40 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 4091

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,29 = 2900
10 000 − 2900 = 7100

Tutti i risultati positivi

TP = 2900·0,97 = 2813
FP = 7100·0,18 = 1278
n₊ = 2813 + 1278 = 4091

Risposta

n₊ = 4091

Dei 4091 positivi solo 2813 hanno la malattia (VPP 68,8%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 6,611

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 144/5 = 28,8

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 4,2² + 7,2² + 2,2² + (−4,8)² + (−8,8)² = 174,8

Deviazione standard

s = √(174,8/4) = 6,611

Risposta

s = 6,611
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (612,5 − 500)/75 = 1,5

Risposta

z = 1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 0,4491 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 19, t = 2,861

Margine di errore

E = 2,861·4,3/√20 = 2,751

Intervallo

3,2 ± 2,751 → [0,4491, 5,951]

Risposta

limite inferiore = 0,4491 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 107

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·8/2)² = 106,2

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 107

Risposta

n = 107
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −1,4

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 5/√49 = 5/7 = 0,7143

Statistica test

t = (74 − 75)/0,7143 = −1,4

Risposta

t = −1,4
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| < 2.011, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 685

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 1,282)·29/4)² = 684,2

Arrotonda per eccesso

n = 685

Risposta

n = 685

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