Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva224235459abnegativa3612351271cdtotale26014701730

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 224b = 235c = 36d = 1235
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)NPV (%)30%NPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 88% e una specificità del 84%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 30%. Trova il valore predittivo negativo NPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 88%Sp = 84%p = 30%
NPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 12, 14, 42, 38, 19, 28, 46.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 10. Trova il punteggio z z di un voto pari a 82,5.

μ = 70σ = 10x = 82,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 7, sd​ = 3,20LU = ?d̄ = 3,6E99%

La pressione arteriosa di 7 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 3,6 e deviazione standard 3,2. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 7d̄ = 3,6sd = 3,299%t(6) = 3,707
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 10, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 195%

La deviazione standard della popolazione è 10. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 10E = 195%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 80 pezzi ha lunghezza media 42 mm, e la deviazione standard nota della linea è 12 mm. Linea 2: un campione di 40 pezzi ha media 46,9 mm, deviazione standard nota 15 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 80x̄₁ = 42 mmσ₁ = 12 mmn₂ = 40x̄₂ = 46,9 mmσ₂ = 15 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 8, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 399%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 99 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 3? La deviazione standard è 8. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 8E = 399%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 5,39

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 224/260 = 0,8615
Sp = 1235/1470 = 0,8401

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,8615/(1 − 0,8401) = 5,389 ≈ 5,39

Risposta

LR+ = 5,39
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NPV = 94,2 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi negativi (per persona)

Sp·(1 − p) = 0,84·0,7 = 0,588
(1 − Se)·p = 0,12·0,3 = 0,036

Valore predittivo negativo

NPV = 0,588/(0,588 + 0,036) = 0,9423 ≈ 94,2%

Risposta

NPV = 94,2%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,85

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 199/7 = 28,43

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−16,43)² + (−14,43)² + 13,57² + 9,571² + (−9,429)² + (−0,4286)² + 17,57² = 1152

Deviazione standard

s = √(1152/6) = 13,85

Risposta

s = 13,85
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,25

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (82,5 − 70)/10 = 1,25

Risposta

z = 1,25
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 8,084 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 6, t = 3,707

Margine di errore

E = 3,707·3,2/√7 = 4,484

Intervallo

3,6 ± 4,484 → [−0,8836, 8,084]

Risposta

limite superiore = 8,084 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 385

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·10/1)² = 384,2

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 385

Risposta

n = 385
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,798

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(12²/80 + 15²/40) = √7,425 = 2,725

Statistica test

z = (42 − 46,9)/2,725 = −1,798

Risposta

z = −1,798

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 48

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (2,576·8/3)² = 47,19

Arrotonda per eccesso

n = 48

Risposta

n = 48

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