Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni15500,523900,5nuovi casi24

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 24 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

550 × 0,5 anni390 × 0,5 anni24 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER11%EER?RRR 16%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 16% in termini relativi (RRR = 16%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 11% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 16%CER = 11%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 40, 15, 59, 21, 12, 51, 22.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 60 e deviazione standard 8. Trova il punteggio z z di un voto pari a 63,2.

μ = 60σ = 8x = 63,2
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 21, s = 17L = ?Ux̄ = 11E95%

Un campione di 21 elementi ha media 11 e deviazione standard s = 17. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 21x̄ = 11s = 1795%t(20) = 2,086
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 11σ = ?Us = 11,895%

I diametri di 11 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 11,8 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite inferiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 10, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 3,247 e il 2,5% sopra 20,483.

n = 11s = 11,8 µmχ² = 3,247, 20,483
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,9901,99

Un campione di 81 studenti ha un punteggio medio di 73,28 e una deviazione standard campionaria di 5. Trova la statistica test t per H₀: μ = 75.

μ₀ = 75x̄ = 73,28s = 5n = 81
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −2,57602,576

Un campione di 81 misure ha media 97,9. La deviazione standard della popolazione è 10. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 99 % per la media.

x̄ = 97,9σ = 10n = 8199%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 51,1 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 550·0,5 + 390·0,5 = 470

Tasso di incidenza

IR = 24/470·1000 = 51,1 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 51,1 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 57

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,11·0,16 = 0,0176

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0176 = 56,82 → 57

Risposta

NNT = 57

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 18,54

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 220/7 = 31,43

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 8,571² + (−16,43)² + 27,57² + (−10,43)² + (−19,43)² + 19,57² + (−9,429)² = 2062

Deviazione standard

s = √(2062/6) = 18,54

Risposta

s = 18,54
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,4

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (63,2 − 60)/8 = 0,4

Risposta

z = 0,4
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 3,262

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 20, t = 2,086

Margine di errore

E = 2,086·17/√21 = 7,738

Intervallo

11 ± 7,738 → [3,262, 18,74]

Risposta

limite inferiore = 3,262
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 8,245 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 10·11,8² = 1392

Limiti per σ²

1392/20,483 = 67,98
1392/3,247 = 428,8

Limite per σ

σ = √67,98 = 8,245 µm

Risposta

σ = 8,245 µm

Intervallo al 95% per σ: [8,245, 20,71] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −3,096

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 5/√81 = 5/9 = 0,5556

Statistica test

t = (73,28 − 75)/0,5556 = −3,096

Risposta

t = −3,096
t0,025; df = 80 = 1,99

|t| > 1,99, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 100,8

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 2,576·10/√81 = 2,862

Limite dell'intervallo

U = 97,9 + 2,862 = 100,8

Risposta

U = 100,8

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