Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva13462196abnegativa3611881224cdtotale17012501420

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 134b = 62c = 36d = 1188
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 80% e specificità 87%. La prevalenza della malattia è del 29%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 29%Se = 80%Sp = 87%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 13, 41, 60, 14, 40.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 5. Trova il punteggio z z di un voto pari a 103.

μ = 100σ = 5x = 103
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 7, s = 14LU = ?x̄ = 97E99%

Un campione di 7 elementi ha media 97 e deviazione standard s = 14. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 7x̄ = 97s = 1499%t(6) = 3,707
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 19, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 595%

La deviazione standard della popolazione è 19. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 5?

σ = 19E = 595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,6p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 100; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 30. Un campione casuale di 144 osservazioni ha media 96. Verifica H₀: μ = 100 contro H₁: μ < 100. Trova il p-value p.

μ₀ = 100σ = 30n = 144x̄ = 96H₁: μ < μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 200 contro H₁: μ < 200 viene eseguito con α = 0.10 su un campione di 36; la deviazione standard è nota e vale 18. In realtà la media è 195.2. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 200μ = 195,2σ = 18n = 36α = 0,10
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 15,89

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 134/170 = 0,7882
Sp = 1188/1250 = 0,9504

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,7882/(1 − 0,9504) = 15,89

Risposta

LR+ = 15,89
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 3243

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,29 = 2900
10 000 − 2900 = 7100

Tutti i risultati positivi

TP = 2900·0,8 = 2320
FP = 7100·0,13 = 923
n₊ = 2320 + 923 = 3243

Risposta

n₊ = 3243

Dei 3243 positivi solo 2320 hanno la malattia (VPP 71,5%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 20,01

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 168/5 = 33,6

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−20,6)² + 7,4² + 26,4² + (−19,6)² + 6,4² = 1601

Deviazione standard

s = √(1601/4) = 20,01

Risposta

s = 20,01
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (103 − 100)/5 = 0,6

Risposta

z = 0,6
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 116,6

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 6, t = 3,707

Margine di errore

E = 3,707·14/√7 = 19,62

Intervallo

97 ± 19,62 → [77,38, 116,6]

Risposta

limite superiore = 116,6
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 56

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·19/5)² = 55,47

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 56

Risposta

n = 56
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,0548

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 30/√144 = 2,5
z = (96 − 100)/2,5 = −1,6

Area della coda

Φ(1,6) = 0,9452
1 − Φ(1,6) = 0,0548

p-value

p = 0,0548

Risposta

p = 0,0548

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 62,48 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 18/√36 = 3
x̄c = 200 − 1,282·3 = 196,2

z sotto la media vera

z = (196,2 − 195,2)/3 = 0,318

Potenza

potenza = P(Z < 0.318) = 62.48%
1 − β = 62,48%

Risposta

1 − β = 62,48%

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