Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento9545140abcontrollo150290440cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 140 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 440 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 95/140controllo: 150/440
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER15%EER?RRR 24%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 24% in termini relativi (RRR = 24%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 15% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 24%CER = 15%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
1520253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 16, 36, 54, 19, 24, 12, 54.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 12. Trova il punteggio z z di un voto pari a 57,2.

μ = 50σ = 12x = 57,2
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 13, s = 2LUx̄ = 117,5E = ?99%

Un campione di 13 elementi ha media 117,5 e deviazione standard s = 2. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 13x̄ = 117,5s = 299%t(12) = 3,055
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(12) = 1,7820LU = ?x̄₁ − x̄₂E90%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 8 parcelle, resa media 82 kg, deviazione standard 3,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 6 parcelle, media 78,5 kg, deviazione standard 4,5 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 8x̄₁ = 82s₁ = 3,5n₂ = 6x̄₂ = 78,5s₂ = 4,590%t(12) = 1,782
limite superiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
1,04p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 80; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 2,5. Un campione casuale di 25 osservazioni ha media 80,52. Verifica H₀: μ = 80 contro H₁: μ > 80. Trova il p-value p.

μ₀ = 80σ = 2,5n = 25x̄ = 80,52H₁: μ > μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −1,9601,96

Un campione di 49 misure ha media 75,4. La deviazione standard della popolazione è 5. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 95 % per la media.

x̄ = 75,4σ = 5n = 4995%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 3

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 95/140 = 0,6786
CER = 150/440 = 0,3409

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,6786 − 0,3409 = 0,3377
NNH = 1/0,3377 = 2,962 → 3

Risposta

NNH = 3

Circa un paziente trattato su 3 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 28

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,15·0,24 = 0,036

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,036 = 27,78 → 28

Risposta

NNT = 28

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 17,61

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 215/7 = 30,71

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−14,71)² + 5,286² + 23,29² + (−11,71)² + (−6,714)² + (−18,71)² + 23,29² = 1861

Deviazione standard

s = √(1861/6) = 17,61

Risposta

s = 17,61
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (57,2 − 50)/12 = 0,6

Risposta

z = 0,6
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 1,695

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 12, t = 3,055

Margine di errore

E = 3,055·2/√13 = 1,695

Risposta

E = 1,695
6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 7,299 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (7·3,5² + 5·4,5²)/12 = 15,58
sp = 3,948

Margine di errore

E = 1,782·3,948·√(1/8 + 1/6) = 3,799

Intervallo

3,5 ± 3,799 → [−0,2991, 7,299]

Risposta

limite superiore = 7,299 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,1492

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 2,5/√25 = 0,5
z = (80,52 − 80)/0,5 = 1,04

Area della coda

Φ(1,04) = 0,8508
1 − Φ(1,04) = 0,1492

p-value

p = 0,1492

Risposta

p = 0,1492

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 76,8

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 1,96·5/√49 = 1,4

Limite dell'intervallo

U = 75,4 + 1,4 = 76,8

Risposta

U = 76,8

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