Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casicontrolliesposti1119abnon esposti11981cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Uno studio caso-controllo confronta 130 pazienti con una malattia (casi) e 100 persone senza di essa (controlli). La tabella mostra quanti in ciascun gruppo sono stati esposti a un fattore di rischio. Trova l’odds ratio OR per l’esposizione. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 11b = 19c = 119d = 81
OR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER8%EER?RRR 14%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 14% in termini relativi (RRR = 14%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 8% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 14%CER = 8%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
14161820222426

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 27, 27, 18, 13, 23, 17.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 15. Trova il punteggio z z di un voto pari a 192,5.

μ = 170σ = 15x = 192,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 25, s = 4LU = ?x̄ = 33E90%

Un campione di 25 elementi ha media 33 e deviazione standard s = 4. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 25x̄ = 33s = 490%t(24) = 1,711
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 24, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 395%

La deviazione standard della popolazione è 24. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 3?

σ = 24E = 395%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,1792,179t = ?df = 12

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 8 studenti, punteggio medio 110,5, deviazione standard 5,5. Gruppo 2: 6 studenti, punteggio medio 102,9, deviazione standard 2. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 8x̄₁ = 110,5s₁ = 5,5n₂ = 6x̄₂ = 102,9s₂ = 2
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 100 contro H₁: μ < 100 viene eseguito con α = 0.10 su un campione di 100; la deviazione standard è nota e vale 5. In realtà la media è 98.5. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 100μ = 98,5σ = 5n = 100α = 0,10
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: OR = 0,39

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Odds di esposizione

casi: 11/119 = 0,09244
controlli: 19/81 = 0,2346

Odds ratio

OR = (11·81)/(19·119) = 0,3941 ≈ 0,39

Risposta

OR = 0,39

OR inferiore a 1: l’esposizione è meno comune tra i casi, il che suggerisce un effetto protettivo.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 90

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,08·0,14 = 0,0112

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0112 = 89,29 → 90

Risposta

NNT = 90

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 5,742

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 125/6 = 20,83

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 6,167² + 6,167² + (−2,833)² + (−7,833)² + 2,167² + (−3,833)² = 164,8

Deviazione standard

s = √(164,8/5) = 5,742

Risposta

s = 5,742
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (192,5 − 170)/15 = 1,5

Risposta

z = 1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 34,37

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 24, t = 1,711

Margine di errore

E = 1,711·4/√25 = 1,369

Intervallo

33 ± 1,369 → [31,63, 34,37]

Risposta

limite superiore = 34,37
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 246

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·24/3)² = 245,9

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 246

Risposta

n = 246
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 3,202

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (7·5,5² + 5·2²)/12 = 19,31
sp = 4,395

Errore standard

SE = 4,395·√(1/8 + 1/6) = 2,373

Statistica test

t = (110,5 − 102,9)/2,373 = 3,202

Risposta

t = 3,202

Con df = 12, il valore critico bilaterale al 5% è 2,179; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 4,29 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 5/√100 = 0,5
x̄c = 100 − 1,282·0,5 = 99,36

z sotto la media vera

z = (99,36 − 98,5)/0,5 = 1,718

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z < 1.718) = 95.71%
β = 100% − 95,71% = 4,29%

Risposta

β = 4,29%

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