Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento80210290abcontrollo45365410cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 290 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 410 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 80/290controllo: 45/410
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo18%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 18% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 1,24. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 18%RR = 1,24
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 42, 13, 57, 32, 46.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 15. Quale proporzione P dei valori è superiore a 42,5?

μ = 50σ = 15x = 42,5
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 7, s = 12LU = ?x̄ = 92,5E99%

Un campione di 7 elementi ha media 92,5 e deviazione standard s = 12. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 7x̄ = 92,5s = 1299%t(6) = 3,707
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 22, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 0,599%

La deviazione standard della popolazione è 22. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 0,5?

σ = 22E = 0,599%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,2282,228t = ?df = 10

11 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è 6,7 e la deviazione standard delle differenze è 10,1. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 11d̄ = 6,7sd = 10,1
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 2α = 0,05βσ = 13, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 2 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 13. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 80%δ = 2σ = 13zα = 1,645zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 7

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 80/290 = 0,2759
CER = 45/410 = 0,1098

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,2759 − 0,1098 = 0,1661
NNH = 1/0,1661 = 6,02 → 7

Risposta

NNH = 7

Circa un paziente trattato su 7 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 24

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,18·1,24 = 0,2232

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,2232 − 0,18 = 0,0432

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,0432 = 23,15 → 24

Risposta

NNH = 24
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 16,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 190/5 = 38

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 4² + (−25)² + 19² + (−6)² + 8² = 1102

Deviazione standard

s = √(1102/4) = 16,6

Risposta

s = 16,6
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,6915

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,5

Tavola della normale standard

Φ(−0,5) = 0,3085
P = 1 − 0,3085 = 0,6915

Risposta

P = 0,6915
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 109,3

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 6, t = 3,707

Margine di errore

E = 3,707·12/√7 = 16,81

Intervallo

92,5 ± 16,81 → [75,69, 109,3]

Risposta

limite superiore = 109,3
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 12847

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·22/0,5)² = 12847

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 12847

Risposta

n = 12847
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,2

Testing a mean: the test statistic measures how many standard errors the sample mean lies from the value claimed in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) when σ is known, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) when it is estimated from the sample. A confidence interval is x̄ ± (critical value)·(standard error).

Errore standard della differenza media

SE = 10,1/√11 = 3,045

Statistica test

t = 6,7/3,045 = 2,2

Risposta

t = 2,2

Con df = 10, il valore critico bilaterale al 5% è 2,228; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 262

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 0,842)·13/2)² = 261,3

Arrotonda per eccesso

n = 262

Risposta

n = 262

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