Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento56644700abcontrollo82738820cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 700 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 820 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 56/700controllo: 82/820
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)NPV (%)15%NPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 83% e una specificità del 86%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 15%. Trova il valore predittivo negativo NPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 83%Sp = 86%p = 15%
NPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 46, 29, 46, 11, 20, 33.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 154?

μ = 170σ = 20x = 154
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0L = ?Ux̄₁ − x̄₂E99%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 50 telefoni, media 138 h, deviazione standard nota 11 h. Modello 2: 80 telefoni, media 140,5 h, deviazione standard nota 7 h. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 50x̄₁ = 138 hσ₁ = 11 hn₂ = 80x̄₂ = 140,5 hσ₂ = 7 h99%
limite inferiore = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(20) = 2,0860LUx̄₁ − x̄₂E = ?95%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 7 parcelle, resa media 65,5 kg, deviazione standard 8 kg. Gruppo di parcelle 2: 15 parcelle, media 65 kg, deviazione standard 1 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 7x̄₁ = 65,5s₁ = 8n₂ = 15x̄₂ = 65s₂ = 195%t(20) = 2,086
E = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,13102,131

Un campione di 16 studenti ha un punteggio medio di 122,1 e una deviazione standard campionaria di 4. Trova la statistica test t per H₀: μ = 120.

μ₀ = 120x̄ = 122,1s = 4n = 16
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 15 pazienti su 100 con il trattamento A guariscono, e 75 su 300 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 15n₁ = 100x₂ = 75n₂ = 300
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 50

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 56/700 = 0,08
CER = 82/820 = 0,1

Numero necessario da trattare

ARR = 0,1 − 0,08 = 0,02
NNT = 1/0,02 = 50 → 50

Risposta

NNT = 50

Trattare 50 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NPV = 96,6 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi negativi (per persona)

Sp·(1 − p) = 0,86·0,85 = 0,731
(1 − Se)·p = 0,17·0,15 = 0,0255

Valore predittivo negativo

NPV = 0,731/(0,731 + 0,0255) = 0,9663 ≈ 96,6%

Risposta

NPV = 96,6%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,99

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 185/6 = 30,83

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 15,17² + (−1,833)² + 15,17² + (−19,83)² + (−10,83)² + 2,167² = 978,8

Deviazione standard

s = √(978,8/5) = 13,99

Risposta

s = 13,99
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,2119

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,8

Tavola della normale standard

Φ(−0,8) = 0,2119
P = 0,2119

Risposta

P = 0,2119
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −6,986 h

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 138 − 140,5 = −2,5

Errore standard

SE = √(11²/50 + 7²/80) = 1,741

Margine di errore

E = 2,576·1,741 = 4,486

Intervallo

−2,5 ± 4,486 → [−6,986, 1,986]

Risposta

limite inferiore = −6,986 h

L’intervallo contiene 0, quindi i dati non mostrano una differenza significativa.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 4,259 kg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (6·8² + 14·1²)/20 = 19,9
sp = 4,461

Margine di errore

E = 2,086·4,461·√(1/7 + 1/15) = 4,259

Risposta

E = 4,259 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,1

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 4/√16 = 4/4 = 1

Statistica test

t = (122,1 − 120)/1 = 2,1

Risposta

t = 2,1
t0,025; df = 15 = 2,131

|t| < 2.131, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −2,074

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 15/100 = 0,15
p̂₂ = 75/300 = 0,25
p̂ = 90/400 = 0,225

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,225·0,775·(1/100 + 1/300)) = 0,04822

Statistica test

z = (0,15 − 0,25)/0,04822 = −2,074

Risposta

z = −2,074

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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