Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento132358490abcontrollo76134210cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 490 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 210 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 132/490controllo: 76/210
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo13%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 13% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 1,2. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 13%RR = 1,2
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
10152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 38, 44, 34, 53, 10, 55, 45.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 50. Trova il punteggio z z di un voto pari a 530.

μ = 500σ = 50x = 530
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 11, s = 5,5LUx̄ = 60,5E = ?99%

Un campione di 11 elementi ha media 60,5 e deviazione standard s = 5,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 11x̄ = 60,5s = 5,599%t(10) = 3,169
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 5, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 1,595%

La deviazione standard della popolazione è 5. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1,5?

σ = 5E = 1,595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,0302,03

Un campione di 36 studenti ha un punteggio medio di 119,4 e una deviazione standard campionaria di 4. Trova la statistica test t per H₀: μ = 120.

μ₀ = 120x̄ = 119,4s = 4n = 36
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 5, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 1,595%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 95 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 1,5? La deviazione standard è 5. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 5E = 1,595%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 0,74

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 132/490 = 0,2694
CER = 76/210 = 0,3619

Rischio relativo

RR = 0,2694/0,3619 = 0,7444 ≈ 0,74

Risposta

RR = 0,74
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 39

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,13·1,2 = 0,156

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,156 − 0,13 = 0,026

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,026 = 38,46 → 39

Risposta

NNH = 39
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,14

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 279/7 = 39,86

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−1,857)² + 4,143² + (−5,857)² + 13,14² + (−29,86)² + 15,14² + 5,143² = 1375

Deviazione standard

s = √(1375/6) = 15,14

Risposta

s = 15,14
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (530 − 500)/50 = 0,6

Risposta

z = 0,6
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 5,255

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 10, t = 3,169

Margine di errore

E = 3,169·5,5/√11 = 5,255

Risposta

E = 5,255
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 43

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·5/1,5)² = 42,68

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 43

Risposta

n = 43
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −0,9

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 4/√36 = 4/6 = 0,6667

Statistica test

t = (119,4 − 120)/0,6667 = −0,9

Risposta

t = −0,9
t0,025; df = 35 = 2,03

|t| < 2.03, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 43

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (1,96·5/1,5)² = 42,68

Arrotonda per eccesso

n = 43

Risposta

n = 43

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