Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casicontrolliesposti40185abnon esposti60555cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Uno studio caso-controllo confronta 100 pazienti con una malattia (casi) e 740 persone senza di essa (controlli). La tabella mostra quanti in ciascun gruppo sono stati esposti a un fattore di rischio. Trova l’odds ratio OR per l’esposizione. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 40b = 185c = 60d = 555
OR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER17%EER?RRR 26%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 26% in termini relativi (RRR = 26%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 17% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 26%CER = 17%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
20253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 33, 18, 38, 43, 54.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 60 e deviazione standard 8. Trova il punteggio z z di un voto pari a 72.

μ = 60σ = 8x = 72
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 15, sd​ = 6,10LU = ?d̄ = −8,2E90%

La pressione arteriosa di 15 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −8,2 e deviazione standard 6,1. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90% per la differenza media.

n = 15d̄ = −8,2sd = 6,190%t(14) = 1,761
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 16, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 599%

La deviazione standard della popolazione è 16. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 5?

σ = 16E = 599%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 40 pezzi ha lunghezza media 130 mm, e la deviazione standard nota della linea è 9 mm. Linea 2: un campione di 100 pezzi ha media 134,3 mm, deviazione standard nota 12 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 40x̄₁ = 130 mmσ₁ = 9 mmn₂ = 100x̄₂ = 134,3 mmσ₂ = 12 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 80 contro H₁: μ < 80 viene eseguito con α = 0.01 su un campione di 36; la deviazione standard è nota e vale 15. In realtà la media è 74.25. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 80μ = 74,25σ = 15n = 36α = 0,01
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: OR = 2

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Odds di esposizione

casi: 40/60 = 0,6667
controlli: 185/555 = 0,3333

Odds ratio

OR = (40·555)/(185·60) = 2

Risposta

OR = 2

OR superiore a 1: l’esposizione è più comune tra i casi.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 23

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,17·0,26 = 0,0442

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0442 = 22,62 → 23

Risposta

NNT = 23

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,26

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 186/5 = 37,2

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−4,2)² + (−19,2)² + 0,8² + 5,8² + 16,8² = 702,8

Deviazione standard

s = √(702,8/4) = 13,26

Risposta

s = 13,26
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (72 − 60)/8 = 1,5

Risposta

z = 1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = −5,426 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 14, t = 1,761

Margine di errore

E = 1,761·6,1/√15 = 2,774

Intervallo

−8,2 ± 2,774 → [−10,97, −5,426]

Risposta

limite superiore = −5,426 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 68

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·16/5)² = 67,95

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 68

Risposta

n = 68
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −2,31

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(9²/40 + 12²/100) = √3,465 = 1,861

Statistica test

z = (130 − 134,3)/1,861 = −2,31

Risposta

z = −2,31

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 48,96 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 15/√36 = 2,5
x̄c = 80 − 2,326·2,5 = 74,19

z sotto la media vera

z = (74,19 − 74,25)/2,5 = −0,026

Potenza

potenza = P(Z < −0.026) = 48.96%
1 − β = 48,96%

Risposta

1 − β = 48,96%

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