Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
Se78%Sp81%LR− = ?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test ha una sensibilità del 78% e una specificità del 81%. Trova il rapporto di verosimiglianza negativo LR−. Arrotonda a due cifre decimali.

Se = 78%Sp = 81%
LR− =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo5%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 5% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 1,65. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 5%RR = 1,65
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 21, 34, 40, 18, 14.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 12. Trova il punteggio z z di un voto pari a 185.

μ = 170σ = 12x = 185
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 16, s = 15,5LUx̄ = 78E = ?95%

Un campione di 16 elementi ha media 78 e deviazione standard s = 15,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 16x̄ = 78s = 15,595%t(15) = 2,131
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 14, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,590%

La deviazione standard della popolazione è 14. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 14E = 2,590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 60 pezzi ha lunghezza media 95 mm, e la deviazione standard nota della linea è 16 mm. Linea 2: un campione di 50 pezzi ha media 103,6 mm, deviazione standard nota 16 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 60x̄₁ = 95 mmσ₁ = 16 mmn₂ = 50x̄₂ = 103,6 mmσ₂ = 16 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 200 contro H₁: μ > 200 viene eseguito con α = 0,05 su un campione di 100; la deviazione standard è nota e vale 5. In realtà la media è 201,25. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 200μ = 201,25σ = 5n = 100α = 0,05
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR− = 0,27

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Rapporto di verosimiglianza negativo

LR− = (1 − 0,78)/0,81 = 0,2716 ≈ 0,27

Risposta

LR− = 0,27
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 31

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,05·1,65 = 0,0825

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,0825 − 0,05 = 0,0325

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,0325 = 30,77 → 31

Risposta

NNH = 31
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 11,08

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 127/5 = 25,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−4,4)² + 8,6² + 14,6² + (−7,4)² + (−11,4)² = 491,2

Deviazione standard

s = √(491,2/4) = 11,08

Risposta

s = 11,08
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,25

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (185 − 170)/12 = 1,25

Risposta

z = 1,25
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 8,258

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 15, t = 2,131

Margine di errore

E = 2,131·15,5/√16 = 8,258

Risposta

E = 8,258
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 85

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·14/2,5)² = 84,86

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 85

Risposta

n = 85
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −2,807

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(16²/60 + 16²/50) = √9,387 = 3,064

Statistica test

z = (95 − 103,6)/3,064 = −2,807

Risposta

z = −2,807

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 19,63 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 5/√100 = 0,5
x̄c = 200 + 1,645·0,5 = 200,8

z sotto la media vera

z = (200,8 − 201,25)/0,5 = −0,855

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z > −0,855) = 80,37%
β = 100% − 80,37% = 19,63%

Risposta

β = 19,63%

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