Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento29251280abcontrollo32118150cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 280 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 150 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 29/280controllo: 32/150
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)1%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 70% e una specificità del 93%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 1%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 70%Sp = 93%p = 1%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 49, 11, 59, 12, 33, 45.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 50. Quale proporzione P dei valori è superiore a 440?

μ = 500σ = 50x = 440
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 20, sd​ = 50LU = ?d̄ = 10E99%

La pressione arteriosa di 20 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 10 e deviazione standard 5. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 20d̄ = 10sd = 599%t(19) = 2,861
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 23, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,590%

La deviazione standard della popolazione è 23. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 23E = 2,590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,1792,179t = ?df = 12

13 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è −2,4 e la deviazione standard delle differenze è 2,4. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 13d̄ = −2,4sd = 2,4
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 2α = 0,01βσ = 15, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 2 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 15. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 80%δ = 2σ = 15zα = 2,326zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 10

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 29/280 = 0,1036
CER = 32/150 = 0,2133

Numero necessario da trattare

ARR = 0,2133 − 0,1036 = 0,1098
NNT = 1/0,1098 = 9,111 → 10

Risposta

NNT = 10

Trattare 10 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 9,2 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,7·0,01 = 0,007
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,07·0,99 = 0,0693

Valore predittivo positivo

PPV = 0,007/(0,007 + 0,0693) = 0,09174 ≈ 9,2%

Risposta

PPV = 9,2%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 19,9

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 209/6 = 34,83

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 14,17² + (−23,83)² + 24,17² + (−22,83)² + (−1,833)² + 10,17² = 1981

Deviazione standard

s = √(1981/5) = 19,9

Risposta

s = 19,9
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8849

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1,2

Tavola della normale standard

Φ(−1,2) = 0,1151
P = 1 − 0,1151 = 0,8849

Risposta

P = 0,8849
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 13,2 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 19, t = 2,861

Margine di errore

E = 2,861·5/√20 = 3,199

Intervallo

10 ± 3,199 → [6,801, 13,2]

Risposta

limite superiore = 13,2 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 230

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·23/2,5)² = 229

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 230

Risposta

n = 230
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −3,606

Testing a mean: the test statistic measures how many standard errors the sample mean lies from the value claimed in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) when σ is known, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) when it is estimated from the sample. A confidence interval is x̄ ± (critical value)·(standard error).

Errore standard della differenza media

SE = 2,4/√13 = 0,6656

Statistica test

t = −2,4/0,6656 = −3,606

Risposta

t = −3,606

Con df = 12, il valore critico bilaterale al 5% è 2,179; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 565

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 0,842)·15/2)² = 564,5

Arrotonda per eccesso

n = 565

Risposta

n = 565

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