Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva36133169abnegativa14207221cdtotale50340390

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 36b = 133c = 14d = 207
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER5%EER?RRR 26%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 26% in termini relativi (RRR = 26%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 5% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 26%CER = 5%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
25303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 33, 46, 43, 28, 22, 59.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 100. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 625?

μ = 500σ = 100x = 625
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 5,199%, n = 64x̄E₂ = ?99%, n = 16

Un intervallo di confidenza al 99% per una media, basato su 64 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 5,1. Qual è il margine di errore E₂ se lo stesso studio usa invece 16 osservazioni?

99%n₁ = 64E₁ = 5,1n₂ = 16
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 10, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 190%

La deviazione standard della popolazione è 10. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 10E = 190%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,1452,145t = ?df = 14

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 11 studenti, punteggio medio 119,5, deviazione standard 7. Gruppo 2: 5 studenti, punteggio medio 113, deviazione standard 2. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 11x̄₁ = 119,5s₁ = 7n₂ = 5x̄₂ = 113s₂ = 2
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 4α = 0,05βσ = 25, potenza 95%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 4 unità con una potenza del 95%. La deviazione standard è 25. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 95%δ = 4σ = 25zα = 1,645zβ = 1,645
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 1,84

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 36/50 = 0,72
Sp = 207/340 = 0,6088

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,72/(1 − 0,6088) = 1,841 ≈ 1,84

Risposta

LR+ = 1,84
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 77

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,05·0,26 = 0,013

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,013 = 76,92 → 77

Risposta

NNT = 77

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,49

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 231/6 = 38,5

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−5,5)² + 7,5² + 4,5² + (−10,5)² + (−16,5)² + 20,5² = 909,5

Deviazione standard

s = √(909,5/5) = 13,49

Risposta

s = 13,49
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8944

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1,25

Tavola della normale standard

Φ(1,25) = 0,8944
P = 0,8944

Risposta

P = 0,8944
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 10,2

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (2,576/2,576)·√(64/16) = 2

Nuovo margine

E₂ = 5,1·2 = 10,2

Risposta

E₂ = 10,2
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 271

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·10/1)² = 270,6

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 271

Risposta

n = 271
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,005

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (10·7² + 4·2²)/14 = 36,14
sp = 6,012

Errore standard

SE = 6,012·√(1/11 + 1/5) = 3,243

Statistica test

t = (119,5 − 113)/3,243 = 2,005

Risposta

t = 2,005

Con df = 14, il valore critico bilaterale al 5% è 2,145; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 423

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,645)·25/4)² = 422,8

Arrotonda per eccesso

n = 423

Risposta

n = 423

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