Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento50100150abcontrollo183647830cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 150 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 830 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 50/150controllo: 183/830
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 87% e specificità 81%. La prevalenza della malattia è del 4%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 4%Se = 87%Sp = 81%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
16182022242628303234

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 15, 34, 25, 23, 20, 16.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 12. Trova il punteggio z z di un voto pari a 104,8.

μ = 100σ = 12x = 104,8
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 7, sd​ = 6,50LUd̄ = −6,3E = ?90%

La pressione arteriosa di 7 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −6,3 e deviazione standard 6,5. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 90% per la differenza media.

n = 7d̄ = −6,3sd = 6,590%t(6) = 1,943
E = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 22, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 490%

La deviazione standard della popolazione è 22. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 4?

σ = 22E = 490%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 40 pezzi ha lunghezza media 97 mm, e la deviazione standard nota della linea è 19 mm. Linea 2: un campione di 80 pezzi ha media 91,2 mm, deviazione standard nota 10 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 40x̄₁ = 97 mmσ₁ = 19 mmn₂ = 80x̄₂ = 91,2 mmσ₂ = 10 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 80 contro H₁: μ < 80 viene eseguito con α = 0.01 su un campione di 25; la deviazione standard è nota e vale 7.5. In realtà la media è 74.6. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 80μ = 74,6σ = 7,5n = 25α = 0,01
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 9

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 50/150 = 0,3333
CER = 183/830 = 0,2205

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,3333 − 0,2205 = 0,1129
NNH = 1/0,1129 = 8,861 → 9

Risposta

NNH = 9

Circa un paziente trattato su 9 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 2172

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,04 = 400
10 000 − 400 = 9600

Tutti i risultati positivi

TP = 400·0,87 = 348
FP = 9600·0,19 = 1824
n₊ = 348 + 1824 = 2172

Risposta

n₊ = 2172

Dei 2172 positivi solo 348 hanno la malattia (VPP 16%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 6,969

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 133/6 = 22,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−7,167)² + 11,83² + 2,833² + 0,8333² + (−2,167)² + (−6,167)² = 242,8

Deviazione standard

s = √(242,8/5) = 6,969

Risposta

s = 6,969
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,4

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (104,8 − 100)/12 = 0,4

Risposta

z = 0,4
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 4,774 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 6, t = 1,943

Margine di errore

E = 1,943·6,5/√7 = 4,774

Risposta

E = 4,774 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 82

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·22/4)² = 81,86

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 82

Risposta

n = 82
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 1,809

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(19²/40 + 10²/80) = √10,28 = 3,205

Statistica test

z = (97 − 91,2)/3,205 = 1,809

Risposta

z = 1,809

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 89,87 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 7,5/√25 = 1,5
x̄c = 80 − 2,326·1,5 = 76,51

z sotto la media vera

z = (76,51 − 74,6)/1,5 = 1,274

Potenza

potenza = P(Z < 1.274) = 89.87%
1 − β = 89,87%

Risposta

1 − β = 89,87%

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