Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casicontrolliesposti47142abnon esposti193288cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Uno studio caso-controllo confronta 240 pazienti con una malattia (casi) e 430 persone senza di essa (controlli). La tabella mostra quanti in ciascun gruppo sono stati esposti a un fattore di rischio. Trova l’odds ratio OR per l’esposizione. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 47b = 142c = 193d = 288
OR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)NPV (%)3%NPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 92% e una specificità del 80%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 3%. Trova il valore predittivo negativo NPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 92%Sp = 80%p = 3%
NPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
10152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 21, 52, 50, 56, 10, 27.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 12. Trova il punteggio z z di un voto pari a 90,4.

μ = 100σ = 12x = 90,4
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 6, s = 6,5L = ?Ux̄ = 89E99%

Un campione di 6 elementi ha media 89 e deviazione standard s = 6,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 6x̄ = 89s = 6,599%t(5) = 4,032
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 18, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 299%

La deviazione standard della popolazione è 18. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2?

σ = 18E = 299%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−0,880,88p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 100; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 32. Un campione casuale di 64 osservazioni ha media 96,48. Verifica H₀: μ = 100 contro H₁: μ ≠ 100. Trova il p-value p.

μ₀ = 100σ = 32n = 64x̄ = 96,48H₁: μ ≠ μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 5α = 0,05βσ = 11, potenza 95%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 5 unità con una potenza del 95%. La deviazione standard è 11. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 95%δ = 5σ = 11zα = 1,645zβ = 1,645
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: OR = 0,49

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Odds di esposizione

casi: 47/193 = 0,2435
controlli: 142/288 = 0,4931

Odds ratio

OR = (47·288)/(142·193) = 0,4939 ≈ 0,49

Risposta

OR = 0,49

OR inferiore a 1: l’esposizione è meno comune tra i casi, il che suggerisce un effetto protettivo.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NPV = 99,7 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi negativi (per persona)

Sp·(1 − p) = 0,8·0,97 = 0,776
(1 − Se)·p = 0,08·0,03 = 0,0024

Valore predittivo negativo

NPV = 0,776/(0,776 + 0,0024) = 0,9969 ≈ 99,7%

Risposta

NPV = 99,7%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 19,15

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 216/6 = 36

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−15)² + 16² + 14² + 20² + (−26)² + (−9)² = 1834

Deviazione standard

s = √(1834/5) = 19,15

Risposta

s = 19,15
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,8

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (90,4 − 100)/12 = −0,8

Risposta

z = −0,8
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 78,3

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 5, t = 4,032

Margine di errore

E = 4,032·6,5/√6 = 10,7

Intervallo

89 ± 10,7 → [78,3, 99,7]

Risposta

limite inferiore = 78,3
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 538

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·18/2)² = 537,5

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 538

Risposta

n = 538
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,3789

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 32/√64 = 4
z = (96,48 − 100)/4 = −0,88

Area della coda

Φ(0,88) = 0,8106
1 − Φ(0,88) = 0,1894

p-value

p = 2·0,1894 = 0,3789

Risposta

p = 0,3789

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 53

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,645)·11/5)² = 52,39

Arrotonda per eccesso

n = 53

Risposta

n = 53

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