Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento23127150abcontrollo78232310cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 150 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 310 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 23/150controllo: 78/310
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)20%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 84% e una specificità del 88%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 20%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 84%Sp = 88%p = 20%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
10152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 42, 33, 55, 10, 40, 49.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 60 e deviazione standard 12. Trova il punteggio z z di un voto pari a 36.

μ = 60σ = 12x = 36
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0LUx̄₁ − x̄₂E = ?95%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 30 telefoni, media 140,5 h, deviazione standard nota 17 h. Modello 2: 40 telefoni, media 139,5 h, deviazione standard nota 15 h. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 30x̄₁ = 140,5 hσ₁ = 17 hn₂ = 40x̄₂ = 139,5 hσ₂ = 15 h95%
E = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 38, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 195%

La deviazione standard della popolazione è 38. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 38E = 195%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,0932,093t = ?df = 19

20 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è 2,39 e la deviazione standard delle differenze è 11,9. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 20d̄ = 2,39sd = 11,9
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 3α = 0,01βσ = 15, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 3 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 15. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 90%δ = 3σ = 15zα = 2,326zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 0,61

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 23/150 = 0,1533
CER = 78/310 = 0,2516

Rischio relativo

RR = 0,1533/0,2516 = 0,6094 ≈ 0,61

Risposta

RR = 0,61
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 63,6 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,84·0,2 = 0,168
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,12·0,8 = 0,096

Valore predittivo positivo

PPV = 0,168/(0,168 + 0,096) = 0,6364 ≈ 63,6%

Risposta

PPV = 63,6%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,74

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 229/6 = 38,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 3,833² + (−5,167)² + 16,83² + (−28,17)² + 1,833² + 10,83² = 1239

Deviazione standard

s = √(1239/5) = 15,74

Risposta

s = 15,74
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −2

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (36 − 60)/12 = −2

Risposta

z = −2
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 7,656 h

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 140,5 − 139,5 = 1

Errore standard

SE = √(17²/30 + 15²/40) = 3,906

Margine di errore

E = 1,96·3,906 = 7,656

Risposta

E = 7,656 h

L’intervallo contiene 0, quindi i dati non mostrano una differenza significativa.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 5548

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·38/1)² = 5547

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 5548

Risposta

n = 5548
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 0,8982

Testing a mean: the test statistic measures how many standard errors the sample mean lies from the value claimed in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) when σ is known, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) when it is estimated from the sample. A confidence interval is x̄ ± (critical value)·(standard error).

Errore standard della differenza media

SE = 11,9/√20 = 2,661

Statistica test

t = 2,39/2,661 = 0,8982

Risposta

t = 0,8982

Con df = 19, il valore critico bilaterale al 5% è 2,093; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 326

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 1,282)·15/3)² = 325,4

Arrotonda per eccesso

n = 326

Risposta

n = 326

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