Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento177743920abcontrollo214456670cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 920 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 670 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 177/920controllo: 214/670
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 76% e specificità 95%. La prevalenza della malattia è del 13%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 13%Se = 76%Sp = 95%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
2025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 37, 58, 58, 41, 20, 43, 41.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 20?

μ = 50σ = 20x = 20
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 21, s = 4L = ?Ux̄ = 29,5E95%

Un campione di 21 elementi ha media 29,5 e deviazione standard s = 4. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 21x̄ = 29,5s = 495%t(20) = 2,086
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 40, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 290%

La deviazione standard della popolazione è 40. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2?

σ = 40E = 290%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
0,88p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 120; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 25. Un campione casuale di 100 osservazioni ha media 122,2. Verifica H₀: μ = 120 contro H₁: μ > 120. Trova il p-value p.

μ₀ = 120σ = 25n = 100x̄ = 122,2H₁: μ > μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 4α = 0,01βσ = 14, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 4 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 14. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 80%δ = 4σ = 14zα = 2,326zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 0,6

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 177/920 = 0,1924
CER = 214/670 = 0,3194

Rischio relativo

RR = 0,1924/0,3194 = 0,6023 ≈ 0,6

Risposta

RR = 0,6
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 1423

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,13 = 1300
10 000 − 1300 = 8700

Tutti i risultati positivi

TP = 1300·0,76 = 988
FP = 8700·0,05 = 435
n₊ = 988 + 435 = 1423

Risposta

n₊ = 1423

Dei 1423 positivi solo 988 hanno la malattia (VPP 69,4%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,05

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 298/7 = 42,57

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−5,571)² + 15,43² + 15,43² + (−1,571)² + (−22,57)² + 0,4286² + (−1,571)² = 1022

Deviazione standard

s = √(1022/6) = 13,05

Risposta

s = 13,05
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,06681

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1,5

Tavola della normale standard

Φ(−1,5) = 0,06681
P = 0,06681

Risposta

P = 0,06681
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 27,68

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 20, t = 2,086

Margine di errore

E = 2,086·4/√21 = 1,821

Intervallo

29,5 ± 1,821 → [27,68, 31,32]

Risposta

limite inferiore = 27,68
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 1083

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·40/2)² = 1082

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 1083

Risposta

n = 1083
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,1894

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 25/√100 = 2,5
z = (122,2 − 120)/2,5 = 0,88

Area della coda

Φ(0,88) = 0,8106
1 − Φ(0,88) = 0,1894

p-value

p = 0,1894

Risposta

p = 0,1894

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 123

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 0,842)·14/4)² = 122,9

Arrotonda per eccesso

n = 123

Risposta

n = 123

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