Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casipersone-annoesposti513800non esposti1736400

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio di coorte, le persone esposte hanno contribuito con 3800 persone-anno e 51 nuovi casi, e quelle non esposte con 6400 persone-anno e 173 nuovi casi. Trova il rapporto dei tassi di incidenza IRR (esposti rispetto a non esposti). Arrotonda a due cifre decimali.

esposti: 51/3800 PYnon esposti: 173/6400 PY
IRR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER4%EER?RRR 38%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 38% in termini relativi (RRR = 38%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 4% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 38%CER = 4%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 30, 57, 28, 28, 44, 27.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 5. Trova il punteggio z z di un voto pari a 102.

μ = 100σ = 5x = 102
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 12, sd​ = 3,40LUd̄ = 9,1E = ?95%

La pressione arteriosa di 12 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 9,1 e deviazione standard 3,4. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per la differenza media.

n = 12d̄ = 9,1sd = 3,495%t(11) = 2,201
E = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 16σ = ?Us = 695%

I diametri di 16 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 6 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite inferiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 15, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 6,262 e il 2,5% sopra 27,488.

n = 16s = 6 µmχ² = 6,262, 27,488
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,3062,306t = ?df = 8

9 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è −6,7 e la deviazione standard delle differenze è 6,7. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 9d̄ = −6,7sd = 6,7
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 100 contro H₁: μ < 100 viene eseguito con α = 0.01 su un campione di 64; la deviazione standard è nota e vale 4. In realtà la media è 98.95. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 100μ = 98,95σ = 4n = 64α = 0,01
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IRR = 0,5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di incidenza

esposti: 51/3800 = 13,42 per 1000 persone-anno
non esposti: 173/6400 = 27,03 per 1000 persone-anno

Rapporto dei tassi

IRR = 13,42/27,03 = 0,4965 ≈ 0,5

Risposta

IRR = 0,5
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 66

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,04·0,38 = 0,0152

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0152 = 65,79 → 66

Risposta

NNT = 66

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 12,24

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 214/6 = 35,67

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−5,667)² + 21,33² + (−7,667)² + (−7,667)² + 8,333² + (−8,667)² = 749,3

Deviazione standard

s = √(749,3/5) = 12,24

Risposta

s = 12,24
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,4

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (102 − 100)/5 = 0,4

Risposta

z = 0,4
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 2,16 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 11, t = 2,201

Margine di errore

E = 2,201·3,4/√12 = 2,16

Risposta

E = 2,16 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 4,432 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 15·6² = 540

Limiti per σ²

540/27,488 = 19,64
540/6,262 = 86,23

Limite per σ

σ = √19,64 = 4,432 µm

Risposta

σ = 4,432 µm

Intervallo al 95% per σ: [4,432, 9,286] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −3

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard della differenza media

SE = 6,7/√9 = 2,233

Statistica test

t = −6,7/2,233 = −3

Risposta

t = −3

Con df = 8, il valore critico bilaterale al 5% è 2,306; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 41,06 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 4/√64 = 0,5
x̄c = 100 − 2,326·0,5 = 98,84

z sotto la media vera

z = (98,84 − 98,95)/0,5 = −0,226

Potenza

potenza = P(Z < −0.226) = 41.06%
1 − β = 41,06%

Risposta

1 − β = 41,06%

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