Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni14302,52200434205nuovi casi51

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 51 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

430 × 2,5 anni200 × 4 anni420 × 5 anni51 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test60%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 60% per una malattia. Un test con sensibilità del 69% e specificità del 88% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 60%Se = 69%Sp = 88%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
495051525354555657

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 57, 54, 51, 57, 49.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 25. Quale proporzione P dei valori è superiore a 537,5?

μ = 500σ = 25x = 537,5
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 13, s = 14LUx̄ = 15E = ?99%

Un campione di 13 elementi ha media 15 e deviazione standard s = 14. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 13x̄ = 15s = 1499%t(12) = 3,055
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,3, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,02590%

Uno studio pilota indica che circa 0,3 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 90% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,025?

p ≈ 0,3E = 0,02590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,98401,984

Un campione di 100 studenti ha un punteggio medio di 501 e una deviazione standard campionaria di 4. Trova la statistica test t per H₀: μ = 500.

μ₀ = 500x̄ = 501s = 4n = 100
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 20 pazienti su 100 con il trattamento A guariscono, e 63 su 250 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 20n₁ = 100x₂ = 63n₂ = 250
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 12,8 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 430·2,5 + 200·4 + 420·5 = 3975

Tasso di incidenza

IR = 51/3975·1000 = 12,8 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 12,8 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 89,6 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,69/(1 − 0,88) = 5,75

Odds pre-test

0,6/(1 − 0,6) = 1,5

Odds post-test

1,5·5,75 = 8,625

Probabilità post-test

p′ = 8,625/(1 + 8,625) = 0,8961 ≈ 89,6%

Risposta

p′ = 89,6%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 3,578

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 268/5 = 53,6

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 3,4² + 0,4² + (−2,6)² + 3,4² + (−4,6)² = 51,2

Deviazione standard

s = √(51,2/4) = 3,578

Risposta

s = 3,578
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,06681

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1,5

Tavola della normale standard

Φ(1,5) = 0,9332
P = 1 − 0,9332 = 0,06681

Risposta

P = 0,06681
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 11,86

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 12, t = 3,055

Margine di errore

E = 3,055·14/√13 = 11,86

Risposta

E = 11,86
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 910

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 1,645²·0,3·0,7/0,025² = 909,2

Arrotonda per eccesso

n = 910

Risposta

n = 910
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,5

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 4/√100 = 4/10 = 0,4

Statistica test

t = (501 − 500)/0,4 = 2,5

Risposta

t = 2,5
t0,025; df = 99 = 1,984

|t| > 1,984, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,033

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 20/100 = 0,2
p̂₂ = 63/250 = 0,252
p̂ = 83/350 = 0,2371

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,2371·0,7629·(1/100 + 1/250)) = 0,05033

Statistica test

z = (0,2 − 0,252)/0,05033 = −1,033

Risposta

z = −1,033

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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