Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento71289360abcontrollo64166230cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 360 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 230 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 71/360controllo: 64/230
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo16%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 16% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 1,12. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 16%RR = 1,12
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 48, 59, 39, 17, 35, 15, 56.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 40. Trova il punteggio z z di un voto pari a 468.

μ = 500σ = 40x = 468
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 7, s = 13,5LUx̄ = 116E = ?99%

Un campione di 7 elementi ha media 116 e deviazione standard s = 13,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 7x̄ = 116s = 13,599%t(6) = 3,707
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 36, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 199%

La deviazione standard della popolazione è 36. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 36E = 199%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 198,4 e una deviazione standard campionaria di 5. Trova la statistica test t per H₀: μ = 200.

μ₀ = 200x̄ = 198,4s = 5n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 100 contro H₁: μ > 100 viene eseguito con α = 0,10 su un campione di 64; la deviazione standard è nota e vale 12. In realtà la media è 102,85. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 100μ = 102,85σ = 12n = 64α = 0,10
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 13

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 71/360 = 0,1972
CER = 64/230 = 0,2783

Numero necessario da trattare

ARR = 0,2783 − 0,1972 = 0,08104
NNT = 1/0,08104 = 12,34 → 13

Risposta

NNT = 13

Trattare 13 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 53

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,16·1,12 = 0,1792

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,1792 − 0,16 = 0,0192

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,0192 = 52,08 → 53

Risposta

NNH = 53
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 17,53

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 269/7 = 38,43

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 9,571² + 20,57² + 0,5714² + (−21,43)² + (−3,429)² + (−23,43)² + 17,57² = 1844

Deviazione standard

s = √(1844/6) = 17,53

Risposta

s = 17,53
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,8

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (468 − 500)/40 = −0,8

Risposta

z = −0,8
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 18,92

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 6, t = 3,707

Margine di errore

E = 3,707·13,5/√7 = 18,92

Risposta

E = 18,92
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 8600

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·36/1)² = 8600

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 8600

Risposta

n = 8600
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −2,24

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 5/√49 = 5/7 = 0,7143

Statistica test

t = (198,4 − 200)/0,7143 = −2,24

Risposta

t = −2,24
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| > 2,011, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 73,17 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 12/√64 = 1,5
x̄c = 100 + 1,282·1,5 = 101,9

z sotto la media vera

z = (101,9 − 102,85)/1,5 = −0,618

Potenza

potenza = P(Z > −0,618) = 73,17%
1 − β = 73,17%

Risposta

1 − β = 73,17%

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