Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento128672800abcontrollo55635690cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 800 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 690 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 128/800controllo: 55/690
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)30%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 70% e una specificità del 93%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 30%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 70%Sp = 93%p = 30%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 31, 13, 18, 36, 60, 48.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 20. Trova il punteggio z z di un voto pari a 50.

μ = 70σ = 20x = 50
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 10, s = 18,5LU = ?x̄ = 66E95%

Un campione di 10 elementi ha media 66 e deviazione standard s = 18,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 10x̄ = 66s = 18,595%t(9) = 2,262
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 10, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,595%

La deviazione standard della popolazione è 10. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 10E = 2,595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,1792,179t = ?df = 12

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 8 studenti, punteggio medio 113, deviazione standard 5,5. Gruppo 2: 6 studenti, punteggio medio 107, deviazione standard 9,5. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 8x̄₁ = 113s₁ = 5,5n₂ = 6x̄₂ = 107s₂ = 9,5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 200 contro H₁: μ < 200 viene eseguito con α = 0.05 su un campione di 64; la deviazione standard è nota e vale 24. In realtà la media è 193.7. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 200μ = 193,7σ = 24n = 64α = 0,05
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 13

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 128/800 = 0,16
CER = 55/690 = 0,07971

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,16 − 0,07971 = 0,08029
NNH = 1/0,08029 = 12,45 → 13

Risposta

NNH = 13

Circa un paziente trattato su 13 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 81,1 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,7·0,3 = 0,21
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,07·0,7 = 0,049

Valore predittivo positivo

PPV = 0,21/(0,21 + 0,049) = 0,8108 ≈ 81,1%

Risposta

PPV = 81,1%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 17,78

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 206/6 = 34,33

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−3,333)² + (−21,33)² + (−16,33)² + 1,667² + 25,67² + 13,67² = 1581

Deviazione standard

s = √(1581/5) = 17,78

Risposta

s = 17,78
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (50 − 70)/20 = −1

Risposta

z = −1
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 79,23

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 9, t = 2,262

Margine di errore

E = 2,262·18,5/√10 = 13,23

Intervallo

66 ± 13,23 → [52,77, 79,23]

Risposta

limite superiore = 79,23
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 62

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·10/2,5)² = 61,47

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 62

Risposta

n = 62
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,495

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (7·5,5² + 5·9,5²)/12 = 55,25
sp = 7,433

Errore standard

SE = 7,433·√(1/8 + 1/6) = 4,014

Statistica test

t = (113 − 107)/4,014 = 1,495

Risposta

t = 1,495

Con df = 12, il valore critico bilaterale al 5% è 2,179; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 67,54 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 24/√64 = 3
x̄c = 200 − 1,645·3 = 195,1

z sotto la media vera

z = (195,1 − 193,7)/3 = 0,455

Potenza

potenza = P(Z < 0.455) = 67.54%
1 − β = 67,54%

Risposta

1 − β = 67,54%

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