Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casipersone-annoesposti3454600non esposti833300

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio di coorte, le persone esposte hanno contribuito con 4600 persone-anno e 345 nuovi casi, e quelle non esposte con 3300 persone-anno e 83 nuovi casi. Trova il rapporto dei tassi di incidenza IRR (esposti rispetto a non esposti). Arrotonda a due cifre decimali.

esposti: 345/4600 PYnon esposti: 83/3300 PY
IRR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)0,5%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 84% e una specificità del 82%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 0,5%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 84%Sp = 82%p = 0,5%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 60, 37, 20, 18, 25, 58.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 100. Trova il punteggio z z di un voto pari a 450.

μ = 500σ = 100x = 450
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 13, s = 1LUx̄ = 109E = ?95%

Un campione di 13 elementi ha media 109 e deviazione standard s = 1. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 13x̄ = 109s = 195%t(12) = 2,179
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 34, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 399%

La deviazione standard della popolazione è 34. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 3?

σ = 34E = 399%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,182,18p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 120; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 10. Un campione casuale di 25 osservazioni ha media 124,36. Verifica H₀: μ = 120 contro H₁: μ ≠ 120. Trova il p-value p.

μ₀ = 120σ = 10n = 25x̄ = 124,36H₁: μ ≠ μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 100 contro H₁: μ < 100 viene eseguito con α = 0.01 su un campione di 100; la deviazione standard è nota e vale 20. In realtà la media è 93.4. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 100μ = 93,4σ = 20n = 100α = 0,01
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IRR = 2,98

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di incidenza

esposti: 345/4600 = 75 per 1000 persone-anno
non esposti: 83/3300 = 25,15 per 1000 persone-anno

Rapporto dei tassi

IRR = 75/25,15 = 2,982 ≈ 2,98

Risposta

IRR = 2,98
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 2,3 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,84·0,005 = 0,0042
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,18·0,995 = 0,1791

Valore predittivo positivo

PPV = 0,0042/(0,0042 + 0,1791) = 0,02291 ≈ 2,3%

Risposta

PPV = 2,3%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 18,77

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 218/6 = 36,33

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 23,67² + 0,6667² + (−16,33)² + (−18,33)² + (−11,33)² + 21,67² = 1761

Deviazione standard

s = √(1761/5) = 18,77

Risposta

s = 18,77
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (450 − 500)/100 = −0,5

Risposta

z = −0,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 0,6043

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 12, t = 2,179

Margine di errore

E = 2,179·1/√13 = 0,6043

Risposta

E = 0,6043
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 853

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·34/3)² = 852,3

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 853

Risposta

n = 853
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,02926

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 10/√25 = 2
z = (124,36 − 120)/2 = 2,18

Area della coda

Φ(2,18) = 0,9854
1 − Φ(2,18) = 0,0146

p-value

p = 2·0,0146 = 0,02926

Risposta

p = 0,02926

p ≤ 0,05, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 16,5 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 20/√100 = 2
x̄c = 100 − 2,326·2 = 95,35

z sotto la media vera

z = (95,35 − 93,4)/2 = 0,974

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z < 0.974) = 83.5%
β = 100% − 83,5% = 16,5%

Risposta

β = 16,5%

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