Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento211429640abcontrollo191679870cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 640 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 870 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 211/640controllo: 191/870
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test60%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 60% per una malattia. Un test con sensibilità del 70% e specificità del 93% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 60%Se = 70%Sp = 93%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
1520253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 32, 48, 15, 43, 52, 28.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 60 e deviazione standard 15. Trova il punteggio z z di un voto pari a 45.

μ = 60σ = 15x = 45
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 2,395%, n = 25x̄E₂ = ?95%, n = 225

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 25 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 2,3. Qual è il margine di errore E₂ se lo stesso studio usa invece 225 osservazioni?

95%n₁ = 25E₁ = 2,3n₂ = 225
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 30, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 0,599%

La deviazione standard della popolazione è 30. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 0,5?

σ = 30E = 0,599%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,99801,998

Un campione di 64 studenti ha un punteggio medio di 101,5 e una deviazione standard campionaria di 5. Trova la statistica test t per H₀: μ = 100.

μ₀ = 100x̄ = 101,5s = 5n = 64
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 3α = 0,05βσ = 25, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 3 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 25. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 90%δ = 3σ = 25zα = 1,645zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 10

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 211/640 = 0,3297
CER = 191/870 = 0,2195

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,3297 − 0,2195 = 0,1101
NNH = 1/0,1101 = 9,079 → 10

Risposta

NNH = 10

Circa un paziente trattato su 10 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 93,8 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,7/(1 − 0,93) = 10

Odds pre-test

0,6/(1 − 0,6) = 1,5

Odds post-test

1,5·10 = 15

Probabilità post-test

p′ = 15/(1 + 15) = 0,9375 ≈ 93,8%

Risposta

p′ = 93,8%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,92

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 218/6 = 36,33

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−4,333)² + 11,67² + (−21,33)² + 6,667² + 15,67² + (−8,333)² = 969,3

Deviazione standard

s = √(969,3/5) = 13,92

Risposta

s = 13,92
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (45 − 60)/15 = −1

Risposta

z = −1
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 0,7667

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,96/1,96)·√(25/225) = 0,3333

Nuovo margine

E₂ = 2,3·0,3333 = 0,7667

Risposta

E₂ = 0,7667
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 23889

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·30/0,5)² = 23889

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 23889

Risposta

n = 23889
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,4

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 5/√64 = 5/8 = 0,625

Statistica test

t = (101,5 − 100)/0,625 = 2,4

Risposta

t = 2,4
t0,025; df = 63 = 1,998

|t| > 1,998, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 595

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,282)·25/3)² = 595

Arrotonda per eccesso

n = 595

Risposta

n = 595

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