Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento88272360abcontrollo241449690cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 360 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 690 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 88/360controllo: 241/690
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositivanegativa?totale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 74% e specificità 84%. La prevalenza della malattia è del 24%. Quante persone con la malattia non vengono individuate dal test (falsi negativi, FN)?

N = 10 000p = 24%Se = 74%Sp = 84%
FN =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 45, 56, 14, 16, 54.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 15. Quale proporzione P dei valori è superiore a 42,5?

μ = 50σ = 15x = 42,5
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 15, s = 5L = ?Ux̄ = 92,5E90%

Un campione di 15 elementi ha media 92,5 e deviazione standard s = 5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 15x̄ = 92,5s = 590%t(14) = 1,761
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 27, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,590%

La deviazione standard della popolazione è 27. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 27E = 2,590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 200,9 e una deviazione standard campionaria di 5. Trova la statistica test t per H₀: μ = 200.

μ₀ = 200x̄ = 200,9s = 5n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 165 pazienti su 300 con il trattamento A guariscono, e 70 su 120 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 165n₁ = 300x₂ = 70n₂ = 120
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 10

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 88/360 = 0,2444
CER = 241/690 = 0,3493

Numero necessario da trattare

ARR = 0,3493 − 0,2444 = 0,1048
NNT = 1/0,1048 = 9,539 → 10

Risposta

NNT = 10

Trattare 10 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: FN = 624

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,24 = 2400
10 000 − 2400 = 7600

Falsi negativi

FN = 2400·0,26 = 624

Risposta

FN = 624
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 20,52

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 185/5 = 37

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 8² + 19² + (−23)² + (−21)² + 17² = 1684

Deviazione standard

s = √(1684/4) = 20,52

Risposta

s = 20,52
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,6915

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,5

Tavola della normale standard

Φ(−0,5) = 0,3085
P = 1 − 0,3085 = 0,6915

Risposta

P = 0,6915
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 90,23

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 14, t = 1,761

Margine di errore

E = 1,761·5/√15 = 2,273

Intervallo

92,5 ± 2,273 → [90,23, 94,77]

Risposta

limite inferiore = 90,23
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 316

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·27/2,5)² = 315,6

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 316

Risposta

n = 316
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,26

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 5/√49 = 5/7 = 0,7143

Statistica test

t = (200,9 − 200)/0,7143 = 1,26

Risposta

t = 1,26
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| < 2.011, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −0,6216

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 165/300 = 0,55
p̂₂ = 70/120 = 0,5833
p̂ = 235/420 = 0,5595

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,5595·0,4405·(1/300 + 1/120)) = 0,05362

Statistica test

z = (0,55 − 0,5833)/0,05362 = −0,6216

Risposta

z = −0,6216

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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