Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casicontrolliesposti40137abnon esposti180243cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Uno studio caso-controllo confronta 220 pazienti con una malattia (casi) e 380 persone senza di essa (controlli). La tabella mostra quanti in ciascun gruppo sono stati esposti a un fattore di rischio. Trova l’odds ratio OR per l’esposizione. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 40b = 137c = 180d = 243
OR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)NPV (%)2%NPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 81% e una specificità del 99%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 2%. Trova il valore predittivo negativo NPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 81%Sp = 99%p = 2%
NPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
343638404244464850

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 48, 33, 33, 44, 39, 51.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è superiore a 46?

μ = 70σ = 20x = 46
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 7, sd​ = 2,80LU = ?d̄ = 3,6E99%

La pressione arteriosa di 7 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 3,6 e deviazione standard 2,8. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 7d̄ = 3,6sd = 2,899%t(6) = 3,707
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 21Lσ = ?s = 11,395%

I diametri di 21 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 11,3 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite superiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 20, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 9,591 e il 2,5% sopra 34,17.

n = 21s = 11,3 µmχ² = 9,591, 34,17
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,1792,179t = ?df = 12

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 6 studenti, punteggio medio 104, deviazione standard 2,5. Gruppo 2: 8 studenti, punteggio medio 105,9, deviazione standard 5,5. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 6x̄₁ = 104s₁ = 2,5n₂ = 8x̄₂ = 105,9s₂ = 5,5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 48 pazienti su 80 con il trattamento A guariscono, e 41 su 80 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 48n₁ = 80x₂ = 41n₂ = 80
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: OR = 0,39

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Odds di esposizione

casi: 40/180 = 0,2222
controlli: 137/243 = 0,5638

Odds ratio

OR = (40·243)/(137·180) = 0,3942 ≈ 0,39

Risposta

OR = 0,39

OR inferiore a 1: l’esposizione è meno comune tra i casi, il che suggerisce un effetto protettivo.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NPV = 99,6 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi negativi (per persona)

Sp·(1 − p) = 0,99·0,98 = 0,9702
(1 − Se)·p = 0,19·0,02 = 0,0038

Valore predittivo negativo

NPV = 0,9702/(0,9702 + 0,0038) = 0,9961 ≈ 99,6%

Risposta

NPV = 99,6%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 7,607

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 248/6 = 41,33

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 6,667² + (−8,333)² + (−8,333)² + 2,667² + (−2,333)² + 9,667² = 289,3

Deviazione standard

s = √(289,3/5) = 7,607

Risposta

s = 7,607
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8849

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1,2

Tavola della normale standard

Φ(−1,2) = 0,1151
P = 1 − 0,1151 = 0,8849

Risposta

P = 0,8849
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 7,523 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 6, t = 3,707

Margine di errore

E = 3,707·2,8/√7 = 3,923

Intervallo

3,6 ± 3,923 → [−0,3231, 7,523]

Risposta

limite superiore = 7,523 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 16,32 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 20·11,3² = 2554

Limiti per σ²

2554/34,17 = 74,74
2554/9,591 = 266,3

Limite per σ

σ = √266,3 = 16,32 µm

Risposta

σ = 16,32 µm

Intervallo al 95% per σ: [8,645, 16,32] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −0,7818

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (5·2,5² + 7·5,5²)/12 = 20,25
sp = 4,5

Errore standard

SE = 4,5·√(1/6 + 1/8) = 2,43

Statistica test

t = (104 − 105,9)/2,43 = −0,7818

Risposta

t = −0,7818

Con df = 12, il valore critico bilaterale al 5% è 2,179; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 1,114

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 48/80 = 0,6
p̂₂ = 41/80 = 0,5125
p̂ = 89/160 = 0,5563

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,5563·0,4437·(1/80 + 1/80)) = 0,07856

Statistica test

z = (0,6 − 0,5125)/0,07856 = 1,114

Risposta

z = 1,114

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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