Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento211229440abcontrollo102218320cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 440 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 320 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 211/440controllo: 102/320
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo33%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 33% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 2,41. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 33%RR = 2,41
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
2530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 31, 30, 48, 25, 31.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 34?

μ = 50σ = 20x = 34
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 6, sd​ = 6,80LU = ?d̄ = 3,7E95%

La pressione arteriosa di 6 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 3,7 e deviazione standard 6,8. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95% per la differenza media.

n = 6d̄ = 3,7sd = 6,895%t(5) = 2,571
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 17, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,590%

La deviazione standard della popolazione è 17. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 17E = 2,590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,2622,262t = ?df = 9

10 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è 3,19 e la deviazione standard delle differenze è 7,2. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 10d̄ = 3,19sd = 7,2
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 38 pazienti su 150 con il trattamento A guariscono, e 23 su 150 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 38n₁ = 150x₂ = 23n₂ = 150
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 7

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 211/440 = 0,4795
CER = 102/320 = 0,3187

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,4795 − 0,3187 = 0,1608
NNH = 1/0,1608 = 6,219 → 7

Risposta

NNH = 7

Circa un paziente trattato su 7 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 3

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,33·2,41 = 0,7953

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,7953 − 0,33 = 0,4653

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,4653 = 2,149 → 3

Risposta

NNH = 3
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 8,746

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 165/5 = 33

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−2)² + (−3)² + 15² + (−8)² + (−2)² = 306

Deviazione standard

s = √(306/4) = 8,746

Risposta

s = 8,746
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,2119

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,8

Tavola della normale standard

Φ(−0,8) = 0,2119
P = 0,2119

Risposta

P = 0,2119
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 10,84 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 5, t = 2,571

Margine di errore

E = 2,571·6,8/√6 = 7,137

Intervallo

3,7 ± 7,137 → [−3,437, 10,84]

Risposta

limite superiore = 10,84 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 126

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·17/2,5)² = 125,1

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 126

Risposta

n = 126
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,401

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard della differenza media

SE = 7,2/√10 = 2,277

Statistica test

t = 3,19/2,277 = 1,401

Risposta

t = 1,401

Con df = 9, il valore critico bilaterale al 5% è 2,262; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 2,152

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 38/150 = 0,2533
p̂₂ = 23/150 = 0,1533
p̂ = 61/300 = 0,2033

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,2033·0,7967·(1/150 + 1/150)) = 0,04647

Statistica test

z = (0,2533 − 0,1533)/0,04647 = 2,152

Risposta

z = 2,152

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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