Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento33107140abcontrollo3783120cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 140 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 120 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 33/140controllo: 37/120
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 80% e specificità 95%. La prevalenza della malattia è del 8%. Quanti risultati falsi positivi FP ci si aspetta?

N = 10 000p = 8%Se = 80%Sp = 95%
FP =
3.Statistica descrittivaMedia
303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 33, 35, 48, 56, 30, 36.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 12. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 40,4?

μ = 50σ = 12x = 40,4
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 10,595%, n = 36x̄E₂ = ?95%, n = 324

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 36 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 10,5. Qual è il margine di errore E₂ se lo stesso studio usa invece 324 osservazioni?

95%n₁ = 36E₁ = 10,5n₂ = 324
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 21, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 0,595%

La deviazione standard della popolazione è 21. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 0,5?

σ = 21E = 0,595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,9901,99

Un campione di 81 studenti ha un punteggio medio di 71,89 e una deviazione standard campionaria di 20. Trova la statistica test t per H₀: μ = 75.

μ₀ = 75x̄ = 71,89s = 20n = 81
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 113 pazienti su 250 con il trattamento A guariscono, e 60 su 120 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 113n₁ = 250x₂ = 60n₂ = 120
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 7,3 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 33/140 = 0,2357
CER = 37/120 = 0,3083

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,3083 − 0,2357 = 0,07262 ≈ 7,3%

Risposta

ARR = 7,3%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: FP = 460

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,08 = 800
10 000 − 800 = 9200

Falsi positivi

FP = 9200·0,05 = 460

Risposta

FP = 460

Dei 1100 positivi solo 640 hanno la malattia (VPP 58,2%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 10,09

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 238/6 = 39,67

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−6,667)² + (−4,667)² + 8,333² + 16,33² + (−9,667)² + (−3,667)² = 509,3

Deviazione standard

s = √(509,3/5) = 10,09

Risposta

s = 10,09
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,2119

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,8

Tavola della normale standard

Φ(−0,8) = 0,2119
P = 0,2119

Risposta

P = 0,2119
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 3,5

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,96/1,96)·√(36/324) = 0,3333

Nuovo margine

E₂ = 10,5·0,3333 = 3,5

Risposta

E₂ = 3,5
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 6777

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·21/0,5)² = 6777

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 6777

Risposta

n = 6777
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −1,399

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 20/√81 = 20/9 = 2,222

Statistica test

t = (71,89 − 75)/2,222 = −1,399

Risposta

t = −1,399
t0,025; df = 80 = 1,99

|t| < 1.99, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −0,8663

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 113/250 = 0,452
p̂₂ = 60/120 = 0,5
p̂ = 173/370 = 0,4676

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,4676·0,5324·(1/250 + 1/120)) = 0,05541

Statistica test

z = (0,452 − 0,5)/0,05541 = −0,8663

Risposta

z = −0,8663

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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