Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento79911990abcontrollo37193230cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 990 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 230 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 79/990controllo: 37/230
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER5%EER?RRR 45%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 45% in termini relativi (RRR = 45%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 5% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 45%CER = 5%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
2530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 26, 47, 25, 40, 40.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 10. Trova il punteggio z z di un voto pari a 176.

μ = 170σ = 10x = 176
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 21, s = 18,5L = ?Ux̄ = 109E95%

Un campione di 21 elementi ha media 109 e deviazione standard s = 18,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 21x̄ = 109s = 18,595%t(20) = 2,086
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 32, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 290%

La deviazione standard della popolazione è 32. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2?

σ = 32E = 290%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,2282,228t = ?df = 10

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 7 studenti, punteggio medio 99,5, deviazione standard 10,5. Gruppo 2: 5 studenti, punteggio medio 108,8, deviazione standard 5,5. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 7x̄₁ = 99,5s₁ = 10,5n₂ = 5x̄₂ = 108,8s₂ = 5,5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 2,5α = 0,01βσ = 18, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 2,5 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 18. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 80%δ = 2,5σ = 18zα = 2,326zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 13

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 79/990 = 0,0798
CER = 37/230 = 0,1609

Numero necessario da trattare

ARR = 0,1609 − 0,0798 = 0,08107
NNT = 1/0,08107 = 12,33 → 13

Risposta

NNT = 13

Trattare 13 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 45

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,05·0,45 = 0,0225

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0225 = 44,44 → 45

Risposta

NNT = 45

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 9,659

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 178/5 = 35,6

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−9,6)² + 11,4² + (−10,6)² + 4,4² + 4,4² = 373,2

Deviazione standard

s = √(373,2/4) = 9,659

Risposta

s = 9,659
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (176 − 170)/10 = 0,6

Risposta

z = 0,6
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 100,6

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 20, t = 2,086

Margine di errore

E = 2,086·18,5/√21 = 8,421

Intervallo

109 ± 8,421 → [100,6, 117,4]

Risposta

limite inferiore = 100,6
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 693

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·32/2)² = 692,7

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 693

Risposta

n = 693
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −1,795

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (6·10,5² + 4·5,5²)/10 = 78,25
sp = 8,846

Errore standard

SE = 8,846·√(1/7 + 1/5) = 5,18

Statistica test

t = (99,5 − 108,8)/5,18 = −1,795

Risposta

t = −1,795

Con df = 10, il valore critico bilaterale al 5% è 2,228; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 521

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 0,842)·18/2,5)² = 520,3

Arrotonda per eccesso

n = 521

Risposta

n = 521

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