Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento96424520abcontrollo237403640cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 520 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 640 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 96/520controllo: 237/640
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test60%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 60% per una malattia. Un test con sensibilità del 84% e specificità del 76% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 60%Se = 84%Sp = 76%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
25303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 59, 34, 37, 59, 35, 23.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 8. Trova il punteggio z z di un voto pari a 116.

μ = 100σ = 8x = 116
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 16, s = 3L = ?Ux̄ = 73,5E90%

Un campione di 16 elementi ha media 73,5 e deviazione standard s = 3. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 16x̄ = 73,5s = 390%t(15) = 1,753
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 37, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 190%

La deviazione standard della popolazione è 37. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 37E = 190%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,9901,99

Un campione di 81 studenti ha un punteggio medio di 200,8 e una deviazione standard campionaria di 4. Trova la statistica test t per H₀: μ = 200.

μ₀ = 200x̄ = 200,8s = 4n = 81
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 5α = 0,05βσ = 16, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 5 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 16. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 90%δ = 5σ = 16zα = 1,645zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 18,6 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 96/520 = 0,1846
CER = 237/640 = 0,3703

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,3703 − 0,1846 = 0,1857 ≈ 18,6%

Risposta

ARR = 18,6%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 84 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,84/(1 − 0,76) = 3,5

Odds pre-test

0,6/(1 − 0,6) = 1,5

Odds post-test

1,5·3,5 = 5,25

Probabilità post-test

p′ = 5,25/(1 + 5,25) = 0,84 = 84%

Risposta

p′ = 84%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 14,65

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 247/6 = 41,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 17,83² + (−7,167)² + (−4,167)² + 17,83² + (−6,167)² + (−18,17)² = 1073

Deviazione standard

s = √(1073/5) = 14,65

Risposta

s = 14,65
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 2

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (116 − 100)/8 = 2

Risposta

z = 2
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 72,19

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 15, t = 1,753

Margine di errore

E = 1,753·3/√16 = 1,315

Intervallo

73,5 ± 1,315 → [72,19, 74,81]

Risposta

limite inferiore = 72,19
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 3705

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·37/1)² = 3705

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 3705

Risposta

n = 3705
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,8

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 4/√81 = 4/9 = 0,4444

Statistica test

t = (200,8 − 200)/0,4444 = 1,8

Risposta

t = 1,8
t0,025; df = 80 = 1,99

|t| < 1.99, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 88

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,282)·16/5)² = 87,73

Arrotonda per eccesso

n = 88

Risposta

n = 88

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