Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento398272670abcontrollo142288430cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 670 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 430 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 398/670controllo: 142/430
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER22%EER?RRR 24%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 24% in termini relativi (RRR = 24%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 22% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 24%CER = 22%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
4446485052545658

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 43, 52, 44, 58, 45.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 8. Trova il punteggio z z di un voto pari a 88.

μ = 100σ = 8x = 88
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 9, s = 19,5L = ?Ux̄ = 71E90%

Un campione di 9 elementi ha media 71 e deviazione standard s = 19,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 9x̄ = 71s = 19,590%t(8) = 1,86
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,6, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0395%

Uno studio pilota indica che circa 0,6 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 95% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,03?

p ≈ 0,6E = 0,0395%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,1312,131t = ?df = 15

16 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è −2,99 e la deviazione standard delle differenze è 4,6. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 16d̄ = −2,99sd = 4,6
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 4, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,590%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 90 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 2,5? La deviazione standard è 4. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 4E = 2,590%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 1,8

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 398/670 = 0,594
CER = 142/430 = 0,3302

Rischio relativo

RR = 0,594/0,3302 = 1,799 ≈ 1,8

Risposta

RR = 1,8
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 19

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,22·0,24 = 0,0528

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0528 = 18,94 → 19

Risposta

NNT = 19

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 6,427

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 242/5 = 48,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−5,4)² + 3,6² + (−4,4)² + 9,6² + (−3,4)² = 165,2

Deviazione standard

s = √(165,2/4) = 6,427

Risposta

s = 6,427
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (88 − 100)/8 = −1,5

Risposta

z = −1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 58,91

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 8, t = 1,86

Margine di errore

E = 1,86·19,5/√9 = 12,09

Intervallo

71 ± 12,09 → [58,91, 83,09]

Risposta

limite inferiore = 58,91
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 1025

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 1,96²·0,6·0,4/0,03² = 1024

Arrotonda per eccesso

n = 1025

Risposta

n = 1025
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −2,6

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard della differenza media

SE = 4,6/√16 = 1,15

Statistica test

t = −2,99/1,15 = −2,6

Risposta

t = −2,6

Con df = 15, il valore critico bilaterale al 5% è 2,131; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (1,645·4/2,5)² = 6,927

Arrotonda per eccesso

n = 7

Risposta

n = 7

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