Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva23592327abnegativa5248253cdtotale240340580

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 235b = 92c = 5d = 248
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER8%EER?RRR 16%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 16% in termini relativi (RRR = 16%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 8% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 16%CER = 8%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
101520253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 34, 53, 49, 44, 25, 10, 38.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 5. Quale proporzione P dei valori è superiore a 102?

μ = 100σ = 5x = 102
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 25, s = 3,5L = ?Ux̄ = 25E99%

Un campione di 25 elementi ha media 25 e deviazione standard s = 3,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 25x̄ = 25s = 3,599%t(24) = 2,797
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 20σ = ?Us = 10,995%

I diametri di 20 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 10,9 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite inferiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 19, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 8,907 e il 2,5% sopra 32,852.

n = 20s = 10,9 µmχ² = 8,907, 32,852
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,0302,03

Un campione di 36 studenti ha un punteggio medio di 46,33 e una deviazione standard campionaria di 10. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 46,33s = 10n = 36
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 50 contro H₁: μ < 50 viene eseguito con α = 0.10 su un campione di 100; la deviazione standard è nota e vale 20. In realtà la media è 48. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 50μ = 48σ = 20n = 100α = 0,10
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 3,62

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 235/240 = 0,9792
Sp = 248/340 = 0,7294

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,9792/(1 − 0,7294) = 3,619 ≈ 3,62

Risposta

LR+ = 3,62
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 79

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,08·0,16 = 0,0128

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0128 = 78,13 → 79

Risposta

NNT = 79

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 14,87

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 253/7 = 36,14

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−2,143)² + 16,86² + 12,86² + 7,857² + (−11,14)² + (−26,14)² + 1,857² = 1327

Deviazione standard

s = √(1327/6) = 14,87

Risposta

s = 14,87
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,3446

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 0,4

Tavola della normale standard

Φ(0,4) = 0,6554
P = 1 − 0,6554 = 0,3446

Risposta

P = 0,3446
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 23,04

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 24, t = 2,797

Margine di errore

E = 2,797·3,5/√25 = 1,958

Intervallo

25 ± 1,958 → [23,04, 26,96]

Risposta

limite inferiore = 23,04
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 8,289 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 19·10,9² = 2257

Limiti per σ²

2257/32,852 = 68,71
2257/8,907 = 253,4

Limite per σ

σ = √68,71 = 8,289 µm

Risposta

σ = 8,289 µm

Intervallo al 95% per σ: [8,289, 15,92] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −2,202

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 10/√36 = 10/6 = 1,667

Statistica test

t = (46,33 − 50)/1,667 = −2,202

Risposta

t = −2,202
t0,025; df = 35 = 2,03

|t| > 2,03, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 38,9 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 20/√100 = 2
x̄c = 50 − 1,282·2 = 47,44

z sotto la media vera

z = (47,44 − 48)/2 = −0,282

Potenza

potenza = P(Z < −0.282) = 38.9%
1 − β = 38,9%

Risposta

1 − β = 38,9%

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