Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento49311360abcontrollo26124150cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 360 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 150 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 49/360controllo: 26/150
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositivanegativa?totale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 82% e specificità 87%. La prevalenza della malattia è del 22%. Quante persone con la malattia non vengono individuate dal test (falsi negativi, FN)?

N = 10 000p = 22%Se = 82%Sp = 87%
FN =
3.Statistica descrittivaMedia
3035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 52, 33, 43, 47, 28.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è superiore a 195?

μ = 170σ = 20x = 195
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 15, sd​ = 4,70LU = ?d̄ = −5,5E95%

La pressione arteriosa di 15 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −5,5 e deviazione standard 4,7. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95% per la differenza media.

n = 15d̄ = −5,5sd = 4,795%t(14) = 2,145
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 10Lσ = ?s = 11,495%

I diametri di 10 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 11,4 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite superiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 9, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 2,7 e il 2,5% sopra 19,023.

n = 10s = 11,4 µmχ² = 2,7, 19,023
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 80 pezzi ha lunghezza media 108 mm, e la deviazione standard nota della linea è 15 mm. Linea 2: un campione di 40 pezzi ha media 111 mm, deviazione standard nota 7 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 80x̄₁ = 108 mmσ₁ = 15 mmn₂ = 40x̄₂ = 111 mmσ₂ = 7 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 5, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 395%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 95 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 3? La deviazione standard è 5. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 5E = 395%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 27

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 49/360 = 0,1361
CER = 26/150 = 0,1733

Numero necessario da trattare

ARR = 0,1733 − 0,1361 = 0,03722
NNT = 1/0,03722 = 26,87 → 27

Risposta

NNT = 27

Trattare 27 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: FN = 396

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,22 = 2200
10 000 − 2200 = 7800

Falsi negativi

FN = 2200·0,18 = 396

Risposta

FN = 396
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 9,915

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 203/5 = 40,6

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 11,4² + (−7,6)² + 2,4² + 6,4² + (−12,6)² = 393,2

Deviazione standard

s = √(393,2/4) = 9,915

Risposta

s = 9,915
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,1056

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1,25

Tavola della normale standard

Φ(1,25) = 0,8944
P = 1 − 0,8944 = 0,1056

Risposta

P = 0,1056
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = −2,897 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 14, t = 2,145

Margine di errore

E = 2,145·4,7/√15 = 2,603

Intervallo

−5,5 ± 2,603 → [−8,103, −2,897]

Risposta

limite superiore = −2,897 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 20,81 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 9·11,4² = 1170

Limiti per σ²

1170/19,023 = 61,49
1170/2,7 = 433,2

Limite per σ

σ = √433,2 = 20,81 µm

Risposta

σ = 20,81 µm

Intervallo al 95% per σ: [7,841, 20,81] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,493

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(15²/80 + 7²/40) = √4,037 = 2,009

Statistica test

z = (108 − 111)/2,009 = −1,493

Risposta

z = −1,493

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 11

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (1,96·5/3)² = 10,67

Arrotonda per eccesso

n = 11

Risposta

n = 11

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