Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento77353430abcontrollo19191210cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 430 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 210 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 77/430controllo: 19/210
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 81% e specificità 90%. La prevalenza della malattia è del 25%. Quanti risultati falsi positivi FP ci si aspetta?

N = 10 000p = 25%Se = 81%Sp = 90%
FP =
3.Statistica descrittivaMedia
202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 56, 20, 60, 40, 46.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 15. Trova il punteggio z z di un voto pari a 88.

μ = 100σ = 15x = 88
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 30, s = 14,5LU = ?x̄ = 38E99%

Un campione di 30 elementi ha media 38 e deviazione standard s = 14,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 30x̄ = 38s = 14,599%t(29) = 2,756
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(20) = 1,7250L = ?Ux̄₁ − x̄₂E90%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 7 parcelle, resa media 94,5 kg, deviazione standard 6,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 15 parcelle, media 93,5 kg, deviazione standard 3 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 7x̄₁ = 94,5s₁ = 6,5n₂ = 15x̄₂ = 93,5s₂ = 390%t(20) = 1,725
limite inferiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 50,8 e una deviazione standard campionaria di 8. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 50,8s = 8n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −1,64501,645

Un campione di 64 misure ha media 76,4. La deviazione standard della popolazione è 5. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 90 % per la media.

x̄ = 76,4σ = 5n = 6490%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 12

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 77/430 = 0,1791
CER = 19/210 = 0,09048

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,1791 − 0,09048 = 0,08859
NNH = 1/0,08859 = 11,29 → 12

Risposta

NNH = 12

Circa un paziente trattato su 12 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: FP = 750

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,25 = 2500
10 000 − 2500 = 7500

Falsi positivi

FP = 7500·0,1 = 750

Risposta

FP = 750

Dei 2775 positivi solo 2025 hanno la malattia (VPP 73%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,77

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 222/5 = 44,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 11,6² + (−24,4)² + 15,6² + (−4,4)² + 1,6² = 995,2

Deviazione standard

s = √(995,2/4) = 15,77

Risposta

s = 15,77
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,8

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (88 − 100)/15 = −0,8

Risposta

z = −0,8
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 45,3

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 29, t = 2,756

Margine di errore

E = 2,756·14,5/√30 = 7,296

Intervallo

38 ± 7,296 → [30,7, 45,3]

Risposta

limite superiore = 45,3
6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −2,44 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (6·6,5² + 14·3²)/20 = 18,98
sp = 4,356

Margine di errore

E = 1,725·4,356·√(1/7 + 1/15) = 3,44

Intervallo

1 ± 3,44 → [−2,44, 4,44]

Risposta

limite inferiore = −2,44 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 0,7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 8/√49 = 8/7 = 1,143

Statistica test

t = (50,8 − 50)/1,143 = 0,7

Risposta

t = 0,7
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| < 2.011, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 77,43

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 1,645·5/√64 = 1,028

Limite dell'intervallo

U = 76,4 + 1,028 = 77,43

Risposta

U = 77,43

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