Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva8676162abnegativa4324328cdtotale90400490

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 86b = 76c = 4d = 324
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER3%EER?RRR 49%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 49% in termini relativi (RRR = 49%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 3% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 49%CER = 3%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
2025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 31, 20, 47, 33, 58, 40, 52.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è superiore a 150?

μ = 170σ = 10x = 150
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 10, sd​ = 6,60L = ?Ud̄ = 5,1E95%

La pressione arteriosa di 10 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 5,1 e deviazione standard 6,6. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 95% per la differenza media.

n = 10d̄ = 5,1sd = 6,695%t(9) = 2,262
limite inferiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,3, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,02590%

Uno studio pilota indica che circa 0,3 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 90% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,025?

p ≈ 0,3E = 0,02590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
1,74p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 500; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 8. Un campione casuale di 64 osservazioni ha media 501,74. Verifica H₀: μ = 500 contro H₁: μ > 500. Trova il p-value p.

μ₀ = 500σ = 8n = 64x̄ = 501,74H₁: μ > μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 100 contro H₁: μ < 100 viene eseguito con α = 0.05 su un campione di 64; la deviazione standard è nota e vale 4. In realtà la media è 99.1. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 100μ = 99,1σ = 4n = 64α = 0,05
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 5,03

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 86/90 = 0,9556
Sp = 324/400 = 0,81

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,9556/(1 − 0,81) = 5,029 ≈ 5,03

Risposta

LR+ = 5,03
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 69

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,03·0,49 = 0,0147

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0147 = 68,03 → 69

Risposta

NNT = 69

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,21

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 281/7 = 40,14

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−9,143)² + (−20,14)² + 6,857² + (−7,143)² + 17,86² + (−0,1429)² + 11,86² = 1047

Deviazione standard

s = √(1047/6) = 13,21

Risposta

s = 13,21
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,9772

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −2

Tavola della normale standard

Φ(−2) = 0,02275
P = 1 − 0,02275 = 0,9772

Risposta

P = 0,9772
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 0,379 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 9, t = 2,262

Margine di errore

E = 2,262·6,6/√10 = 4,721

Intervallo

5,1 ± 4,721 → [0,379, 9,821]

Risposta

limite inferiore = 0,379 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 910

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 1,645²·0,3·0,7/0,025² = 909,2

Arrotonda per eccesso

n = 910

Risposta

n = 910
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,04093

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 8/√64 = 1
z = (501,74 − 500)/1 = 1,74

Area della coda

Φ(1,74) = 0,9591
1 − Φ(1,74) = 0,0409

p-value

p = 0,04093

Risposta

p = 0,04093

p ≤ 0,05, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 56,16 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 4/√64 = 0,5
x̄c = 100 − 1,645·0,5 = 99,18

z sotto la media vera

z = (99,18 − 99,1)/0,5 = 0,155

Potenza

potenza = P(Z < 0.155) = 56.16%
1 − β = 56,16%

Risposta

1 − β = 56,16%

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