Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento114116230abcontrollo277453730cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 230 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 730 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 114/230controllo: 277/730
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 86% e specificità 80%. La prevalenza della malattia è del 12%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 12%Se = 86%Sp = 80%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 45, 54, 24, 13, 59.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 60 e deviazione standard 8. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 76?

μ = 60σ = 8x = 76
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 6, sd​ = 1,80L = ?Ud̄ = 5,6E90%

La pressione arteriosa di 6 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 5,6 e deviazione standard 1,8. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 90% per la differenza media.

n = 6d̄ = 5,6sd = 1,890%t(5) = 2,015
limite inferiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 11Lσ = ?s = 3,895%

I diametri di 11 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 3,8 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite superiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 10, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 3,247 e il 2,5% sopra 20,483.

n = 11s = 3,8 µmχ² = 3,247, 20,483
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,51,5p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 100; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 10. Un campione casuale di 100 osservazioni ha media 98,5. Verifica H₀: μ = 100 contro H₁: μ ≠ 100. Trova il p-value p.

μ₀ = 100σ = 10n = 100x̄ = 98,5H₁: μ ≠ μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 80 contro H₁: μ < 80 viene eseguito con α = 0.05 su un campione di 36; la deviazione standard è nota e vale 3. In realtà la media è 78.5. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 80μ = 78,5σ = 3n = 36α = 0,05
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 9

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 114/230 = 0,4957
CER = 277/730 = 0,3795

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,4957 − 0,3795 = 0,1162
NNH = 1/0,1162 = 8,606 → 9

Risposta

NNH = 9

Circa un paziente trattato su 9 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 2792

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,12 = 1200
10 000 − 1200 = 8800

Tutti i risultati positivi

TP = 1200·0,86 = 1032
FP = 8800·0,2 = 1760
n₊ = 1032 + 1760 = 2792

Risposta

n₊ = 2792

Dei 2792 positivi solo 1032 hanno la malattia (VPP 37%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 19,76

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 195/5 = 39

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 6² + 15² + (−15)² + (−26)² + 20² = 1562

Deviazione standard

s = √(1562/4) = 19,76

Risposta

s = 19,76
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,9772

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 2

Tavola della normale standard

Φ(2) = 0,9772
P = 0,9772

Risposta

P = 0,9772
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 4,119 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 5, t = 2,015

Margine di errore

E = 2,015·1,8/√6 = 1,481

Intervallo

5,6 ± 1,481 → [4,119, 7,081]

Risposta

limite inferiore = 4,119 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 6,669 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 10·3,8² = 144,4

Limiti per σ²

144,4/20,483 = 7,05
144,4/3,247 = 44,47

Limite per σ

σ = √44,47 = 6,669 µm

Risposta

σ = 6,669 µm

Intervallo al 95% per σ: [2,655, 6,669] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,1336

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 10/√100 = 1
z = (98,5 − 100)/1 = −1,5

Area della coda

Φ(1,5) = 0,9332
1 − Φ(1,5) = 0,0668

p-value

p = 2·0,0668 = 0,1336

Risposta

p = 0,1336

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 8,771 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 3/√36 = 0,5
x̄c = 80 − 1,645·0,5 = 79,18

z sotto la media vera

z = (79,18 − 78,5)/0,5 = 1,355

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z < 1.355) = 91.23%
β = 100% − 91,23% = 8,771%

Risposta

β = 8,771%

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