Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casipersone-annoesposti1065900non esposti273000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio di coorte, le persone esposte hanno contribuito con 5900 persone-anno e 106 nuovi casi, e quelle non esposte con 3000 persone-anno e 27 nuovi casi. Trova il rapporto dei tassi di incidenza IRR (esposti rispetto a non esposti). Arrotonda a due cifre decimali.

esposti: 106/5900 PYnon esposti: 27/3000 PY
IRR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo31%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 31% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 1,46. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 31%RR = 1,46
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
3035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 51, 36, 51, 28, 50.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 20. Trova il punteggio z z di un voto pari a 50.

μ = 70σ = 20x = 50
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 10,690%, n = 36x̄E₂ = ?99%, n = 144

Un intervallo di confidenza al 90% per una media, basato su 36 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 10,6. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 99% basato su 144 osservazioni?

90%n₁ = 36E₁ = 10,699%n₂ = 144
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 15σ = ?Us = 6,695%

I diametri di 15 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 6,6 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite inferiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 14, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 5,629 e il 2,5% sopra 26,119.

n = 15s = 6,6 µmχ² = 5,629, 26,119
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,481,48p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 250; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 30. Un campione casuale di 144 osservazioni ha media 253,7. Verifica H₀: μ = 250 contro H₁: μ ≠ 250. Trova il p-value p.

μ₀ = 250σ = 30n = 144x̄ = 253,7H₁: μ ≠ μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −1,64501,645

Un campione di 36 misure ha media 501,1. La deviazione standard della popolazione è 5. Trova il limite inferiore L dell'intervallo di confidenza al 90 % per la media.

x̄ = 501,1σ = 5n = 3690%
L =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IRR = 2

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di incidenza

esposti: 106/5900 = 17,97 per 1000 persone-anno
non esposti: 27/3000 = 9 per 1000 persone-anno

Rapporto dei tassi

IRR = 17,97/9 = 1,996 ≈ 2

Risposta

IRR = 2
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 8

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,31·1,46 = 0,4526

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,4526 − 0,31 = 0,1426

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,1426 = 7,013 → 8

Risposta

NNH = 8
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 10,62

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 216/5 = 43,2

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 7,8² + (−7,2)² + 7,8² + (−15,2)² + 6,8² = 450,8

Deviazione standard

s = √(450,8/4) = 10,62

Risposta

s = 10,62
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (50 − 70)/20 = −1

Risposta

z = −1
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 8,3

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (2,576/1,645)·√(36/144) = 0,783

Nuovo margine

E₂ = 10,6·0,783 = 8,3

Risposta

E₂ = 8,3
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 4,832 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 14·6,6² = 609,8

Limiti per σ²

609,8/26,119 = 23,35
609,8/5,629 = 108,3

Limite per σ

σ = √23,35 = 4,832 µm

Risposta

σ = 4,832 µm

Intervallo al 95% per σ: [4,832, 10,41] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,1389

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 30/√144 = 2,5
z = (253,7 − 250)/2,5 = 1,48

Area della coda

Φ(1,48) = 0,9306
1 − Φ(1,48) = 0,0694

p-value

p = 2·0,0694 = 0,1389

Risposta

p = 0,1389

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: L = 499,7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 1,645·5/√36 = 1,371

Limite dell'intervallo

L = 501,1 − 1,371 = 499,7

Risposta

L = 499,7

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