Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casicontrolliesposti54387abnon esposti96343cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Uno studio caso-controllo confronta 150 pazienti con una malattia (casi) e 730 persone senza di essa (controlli). La tabella mostra quanti in ciascun gruppo sono stati esposti a un fattore di rischio. Trova l’odds ratio OR per l’esposizione. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 54b = 387c = 96d = 343
OR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)20%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 72% e una specificità del 97%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 20%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 72%Sp = 97%p = 20%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 51, 34, 45, 47, 22, 28.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 80?

μ = 100σ = 10x = 80
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 21, s = 12LUx̄ = 23E = ?90%

Un campione di 21 elementi ha media 23 e deviazione standard s = 12. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 21x̄ = 23s = 1290%t(20) = 1,725
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 27, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 495%

La deviazione standard della popolazione è 27. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 4?

σ = 27E = 495%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,361,36p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 80; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 25. Un campione casuale di 100 osservazioni ha media 76,6. Verifica H₀: μ = 80 contro H₁: μ ≠ 80. Trova il p-value p.

μ₀ = 80σ = 25n = 100x̄ = 76,6H₁: μ ≠ μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 5, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 0,599%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 99 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 0,5? La deviazione standard è 5. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 5E = 0,599%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: OR = 0,5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Odds di esposizione

casi: 54/96 = 0,5625
controlli: 387/343 = 1,128

Odds ratio

OR = (54·343)/(387·96) = 0,4985 ≈ 0,5

Risposta

OR = 0,5

OR inferiore a 1: l’esposizione è meno comune tra i casi, il che suggerisce un effetto protettivo.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 85,7 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,72·0,2 = 0,144
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,03·0,8 = 0,024

Valore predittivo positivo

PPV = 0,144/(0,144 + 0,024) = 0,8571 ≈ 85,7%

Risposta

PPV = 85,7%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 11,58

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 227/6 = 37,83

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 13,17² + (−3,833)² + 7,167² + 9,167² + (−15,83)² + (−9,833)² = 670,8

Deviazione standard

s = √(670,8/5) = 11,58

Risposta

s = 11,58
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,02275

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −2

Tavola della normale standard

Φ(−2) = 0,02275
P = 0,02275

Risposta

P = 0,02275
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 4,517

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 20, t = 1,725

Margine di errore

E = 1,725·12/√21 = 4,517

Risposta

E = 4,517
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 176

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·27/4)² = 175

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 176

Risposta

n = 176
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,1738

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 25/√100 = 2,5
z = (76,6 − 80)/2,5 = −1,36

Area della coda

Φ(1,36) = 0,9131
1 − Φ(1,36) = 0,0869

p-value

p = 2·0,0869 = 0,1738

Risposta

p = 0,1738

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 664

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (2,576·5/0,5)² = 663,6

Arrotonda per eccesso

n = 664

Risposta

n = 664

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