Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento27113140abcontrollo118252370cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 140 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 370 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 27/140controllo: 118/370
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 73% e specificità 79%. La prevalenza della malattia è del 16%. Quanti risultati positivi n₊ ci si aspetta in totale?

N = 10 000p = 16%Se = 73%Sp = 79%
n₊ =
3.Statistica descrittivaMedia
30354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 47, 26, 38, 56, 60, 31.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 125?

μ = 100σ = 20x = 125
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0LUx̄₁ − x̄₂E = ?99%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 30 telefoni, media 60,5 h, deviazione standard nota 9 h. Modello 2: 60 telefoni, media 56,5 h, deviazione standard nota 10 h. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 99% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 30x̄₁ = 60,5 hσ₁ = 9 hn₂ = 60x̄₂ = 56,5 hσ₂ = 10 h99%
E = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(10) = 1,8120LU = ?x̄₁ − x̄₂E90%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 6 parcelle, resa media 34,5 kg, deviazione standard 9 kg. Gruppo di parcelle 2: 6 parcelle, media 34 kg, deviazione standard 4,5 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 6x̄₁ = 34,5s₁ = 9n₂ = 6x̄₂ = 34s₂ = 4,590%t(10) = 1,812
limite superiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,13102,131

Un campione di 16 studenti ha un punteggio medio di 95,5 e una deviazione standard campionaria di 20. Trova la statistica test t per H₀: μ = 100.

μ₀ = 100x̄ = 95,5s = 20n = 16
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 2α = 0,05βσ = 13, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 2 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 13. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 90%δ = 2σ = 13zα = 1,645zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 0,6

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 27/140 = 0,1929
CER = 118/370 = 0,3189

Rischio relativo

RR = 0,1929/0,3189 = 0,6047 ≈ 0,6

Risposta

RR = 0,6
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: n₊ = 2932

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,16 = 1600
10 000 − 1600 = 8400

Tutti i risultati positivi

TP = 1600·0,73 = 1168
FP = 8400·0,21 = 1764
n₊ = 1168 + 1764 = 2932

Risposta

n₊ = 2932

Dei 2932 positivi solo 1168 hanno la malattia (VPP 39,8%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,65

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 258/6 = 43

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 4² + (−17)² + (−5)² + 13² + 17² + (−12)² = 932

Deviazione standard

s = √(932/5) = 13,65

Risposta

s = 13,65
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8944

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1,25

Tavola della normale standard

Φ(1,25) = 0,8944
P = 0,8944

Risposta

P = 0,8944
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 5,383 h

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 60,5 − 56,5 = 4

Errore standard

SE = √(9²/30 + 10²/60) = 2,09

Margine di errore

E = 2,576·2,09 = 5,383

Risposta

E = 5,383 h

L’intervallo contiene 0, quindi i dati non mostrano una differenza significativa.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 7,944 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (5·9² + 5·4,5²)/10 = 50,63
sp = 7,115

Margine di errore

E = 1,812·7,115·√(1/6 + 1/6) = 7,444

Intervallo

0,5 ± 7,444 → [−6,944, 7,944]

Risposta

limite superiore = 7,944 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −0,9

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 20/√16 = 20/4 = 5

Statistica test

t = (95,5 − 100)/5 = −0,9

Risposta

t = −0,9
t0,025; df = 15 = 2,131

|t| < 2.131, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 362

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,282)·13/2)² = 362

Arrotonda per eccesso

n = 362

Risposta

n = 362

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